От разработки до применения: как ускорить доступ к инновационным препаратам

Ключевой вопрос дискуссии: какие условия и решения позволяют ускорить внедрение инновационных препаратов и повысить их доступность для пациентов, в том числе в онкологии, где своевременное обновление клинической практики особенно значимо.

Инновационность как критерий государственной стратегии

Инновационные лекарственные препараты связывают с возможностью достигать клинических целей, которые ранее были недоступны: улучшать контроль над заболеванием, добиваться длительной ремиссии, менять прогноз или переводить жизнеугрожающие состояния в хронические. Особенно значимы такие решения в онкологии, где своевременное появление новых терапевтических опций напрямую влияет на возможности врача и перспективы пациента.

При этом сам факт новизны молекулы или технологии не должен быть единственным основанием для признания препарата инновационным. Разработка нового лекарства требует длительного цикла — от отбора молекулы и доклинических исследований до клинических этапов и создания технологии производства. Она также связана со значительными затратами, особенно в онкологии. Однако высокая стоимость разработки не отменяет необходимости ответить на главный вопрос: какую медицинскую потребность закрывает препарат и насколько его появление важно для системы здравоохранения.

На этом акцентировала внимание депутат Государственной думы, председатель экспертного совета по развитию конкуренции в сфере фармацевтической деятельности при Комитете ГД Ирина Филатова. По ее мнению, критерии инновационности должны быть разработаны и интегрированы в 61-ФЗ — возможно, не отдельной статьей, а самостоятельной главой.

Один из ключевых критериев, по словам Филатовой, должен быть связан с медицинской необходимостью: «приоритет должен отдаваться неудовлетворенным медицинским потребностям по нозологиям, которые наносят наибольший ущерб здоровью населения». Закрытие таких потребностей может снижать смертность, инвалидизацию, длительность лечения и сохранять трудовой потенциал. Поэтому оценивать инновационные препараты и медицинские технологии следует не только с позиции текущей цены, но и с учетом отдаленных медицинских, социальных и экономических последствий для государства.

От разработки к последующим контурам системы

О мерах поддержки разработки, масштабирования и производства инновационных лекарственных препаратов и медицинских изделий говорила заместитель министра промышленности и торговли России Екатерина Приезжева. По ее словам, перед Минпромторгом сохраняется задача технологического суверенитета, а работа ведется в двух направлениях: импортозамещение и технологическое лидерство.

В рамках национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья» Минпромторг отвечает за федеральный проект, связанный с развитием наиболее востребованных лекарственных препаратов и медицинских изделий. В этом контуре сформирована «дорожная карта» по лекарственным препаратам, включающая 186 МНН, и «дорожная карта» по медицинским изделиям, содержащая 320 позиций. Отдельное направление — технологическое лидерство: развитие производства, масштабирование инноваций, перевод лабораторных и опытных образцов к серийному выпуску.

Екатерина Приезжева: «Поддержать разработку, клинические исследования, серийное производство, модернизацию, закупку оборудования, экспорт — всего этого недостаточно».

По словам эксперта, не менее важен вопрос готовности системы здравоохранения и госзакупок поддерживать инновации: без готовности последующих контуров одних промышленных мер поддержки мало.

Эта позиция задает практическую рамку дальнейшего обсуждения: инновационный препарат должен не только пройти разработку, производство и регистрацию, но и попасть в те механизмы, которые обеспечивают его применение в системе здравоохранения.

Узкие места системы обеспечения доступности инновационного лекарственного препарата

После регистрации инновационного лекарственного препарата (ИЛП) ключевым становится не сам факт его появления на рынке, а возможность применения в системе здравоохранения. На этом этапе препарат должен пройти несколько взаимосвязанных контуров: включение в Перечень ЖНВЛП, синхронизацию с клиническими рекомендациями, утвержденными Минздравом, а также последующее включение в программу государственных гарантий, формирование тарифов и расчетов.

Каждый из этих этапов влияет на доступность терапии для врача и пациента. Если препарат зарегистрирован, но не отражен в клинических рекомендациях, его применение в реальной практике остается затрудненным. Если он включен в рекомендации, но не обеспечен финансовым механизмом в рамках программы госгарантий, доступность также остается ограниченной. Поэтому внедрение инноваций требует не одного решения, а согласованной работы регуляторного, клинического и финансового контуров.

Отдельный барьер — бюджетная неопределенность. Инновационные препараты, особенно в онкологии, требуют значительных ресурсов, при этом объем будущих расходов не всегда можно точно прогнозировать. Это делает особенно важным выбор приоритетных для системы здравоохранения инноваций и поиск финансовых моделей, которые позволяют управлять бюджетной нагрузкой без задержки доступа пациентов к терапии.

Клинические рекомендации: быстрее, точнее, синхроннее

Одному из ключевых узких мест — обновлению клинических рекомендаций при появлении инновационных препаратов посвятил выступление Максим Фролов, заведующий лабораторией фармакоэкономики, цифровой медицины и искусственного интеллекта отдела персонализированной медицины и клинической фармакологии, доцент кафедры клинической фармакологии и интенсивной терапии Волгоградского государственного медицинского университета.

По его словам, клинические рекомендации — это узел, где соединяются вопросы доступа пациентов к лекарственным препаратам и методам лечения. Механизм их пересмотра существует, однако обновление всего документа остается сложным и длительным процессом. Поэтому один из возможных подходов — выделить в рекомендациях самостоятельный модуль лекарственной терапии и обновлять его отдельно, когда появляется новый МНН или препарат включается в Перечень ЖНВЛП.

Такой формат сделал бы процедуру более точной и управляемой: вместо пересмотра всего документа клинических рекомендаций рабочая группа экспертов могла бы рассматривать конкретный вопрос, связанный с лекарственным обеспечением и, при необходимости, оперативно вносить новые препараты. Для запуска этого процесса, по мнению Фролова, нужны нормативные или регуляторные триггеры, которые автоматически инициируют обновление соответствующего раздела. Если такой триггер сработал, должны быть установлены четкие сроки.

Максим Фролов: «Для узкого модуля это может быть условно 90—120 дней. Есть разные области, разные группы специалистов, разная скорость работы, но 90—120 дней — это не нынешние три года».

Еще одно направление — цифровизация. Клинические рекомендации, по мнению эксперта, должны стать не просто электронным документом, а цифровым сервисом: машиночитаемым, структурированным и связанным с данными реальной клинической практики. Для лекарственного обеспечения это означает необходимость электронных листов назначений, регистров, реестров пациентов и возможности отслеживать результаты терапии не только на бумаге, но и в информационной системе.

Доступность — не одно решение, а цепочка

На роли своевременности пересмотра клинических рекомендаций в этой цепочке отдельно остановилась Яна Котухова, представитель компании Servier. По ее словам, клинические рекомендации являются одним из ключевых этапов погружения инноваций в клиническую практику. Но сегодня длительные сроки их пересмотра (что особенно заметно в онкологии) непосредственно влияют на доступность для пациентов новых терапевтических решений. В качестве примера она привела клинические рекомендации по раку желудка, которые были утверждены в 2020 году, с обязательным пересмотром в 2022 году. Однако они продолжают действовать и сейчас, не включая тех вариантов терапии, которые стали широко доступны в международной клинической практике за предшествующие 6 лет.

Эксперт поддержала тезис о необходимости более гибкого подхода к обновлению клинических рекомендаций: даже если лекарственный препарат включен в ЖНВЛП, его отсутствие в клинических рекомендациях делает невозможным его последующее погружение в программу государственных гарантий.

Яна Котухова: «Одним из ключевых инструментов повышения доступности инновационной терапии может стать нормативное разграничение процедур «полного пересмотра» и «внесения изменений» в клинические рекомендации через возможность оперативного обновления отдельных разделов, а также более тонкая донастройка и синхронизация процессов включения препаратов в клинические рекомендации, Перечень ЖНВЛП, программу государственных гарантий».

Отдельный блок выступления был посвящен финансовым механизмам в поддержку повышения доступности инноваций. По ее словам, при обсуждении данного вопроса важно рассматривать возможности внедрения бюджет-эффективных моделей, основанных на механизмах динамического объемного ценообразования. Также на этапе включения лекарственного препарата в Перечень ЖНВЛП, возможно, стоит рассмотреть двухэтапный подход: сначала препарат оценивается с клинической точки зрения — подтверждаются его терапевтическая ценность, клиническая значимость, соответствие потребностям системы здравоохранения и влияние на качество жизни пациента. И уже только на втором этапе переходить к переговорам об экономической стороне вопроса — о цене, возможностях применения объемно-ценовых моделей, конфиденциальных контрактов и др., что может стать дополнительным эффективным решением в поддержку задач государства по обеспечению целевых групп пациентов инновационной терапией и при этом оптимизацию затрат и экономию бюджетных средств.

В интересах пациента

Пациентский взгляд на доступность инноваций представил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев. По его словам, для пациентов инновационный препарат — это не просто новая молекула или технология. «Для пациентов инновационный препарат — это препарат, который несет новые возможности, влияет на качество и продолжительность жизни пациента, меняет исход лечения и заболевания», — отметил он.

Из этой позиции следует и практический вывод: регистрация препарата сама по себе не решает вопрос доступности. Важно не только вывести препарат на рынок, но и включить его в программу государственных гарантий, чтобы он стал частью реально доступной медицинской помощи.

Юрий Жулев: «Пациент не должен сам искать деньги на инновационный препарат, его должно бесплатно предоставлять государство».

При этом базовым вопросом остается экономика. Если раньше влияние на бюджет прежде всего обсуждалось применительно к высокозатратным нозологиям, то сейчас этот фактор влияет и на формирование перечня ЖНВЛП. При этом, согласно позиции Всероссийского союза пациентов, при рассмотрении инновационных препаратов важно не сводить работу комиссии только к ценовым переговорам.

Если препарат набирает необходимые баллы и соответствует установленным критериям, отказ не должен объясняться только нехваткой средств. Такой случай требует дополнительного рассмотрения и аргументированного решения. Не менее важно учитывать востребованность препарата в системе здравоохранения, интерес пациента, клинические особенности применения и возможный вклад в экономию бюджетных средств.

Отдельное значение эксперт придает прозрачности решений. Для пациентского сообщества принципиально, чтобы отрицательное решение комиссии было обоснованным, особенно если препарат соответствует критериям, востребован и может влиять не только на клинический исход, но и на долгосрочные расходы системы.

От регистрации к реальной доступности

Экспертная дискуссия показала, что ускорить внедрение инновационных препаратов можно не одним универсальным решением, а сочетанием нескольких шагов: формализацией критериев инновационности, модульным и более быстрым обновлением клинических рекомендаций, развитием цифрового контура, применением бюджет-эффективных моделей контрактов и большей прозрачностью решений по включению препаратов в перечни и программы финансирования.

Для пациентов, особенно в онкологии, эти механизмы имеют прикладное значение: от них зависит, станет ли инновационный препарат частью реальной медицинской помощи или останется зарегистрированной, но труднодоступной опцией.