Результаты завершающей стадии испытаний препарата Phenoptin™ для лечения фенилкетонурии

Американская компания BioMarin Pharmaceutical Inc. сообщила результаты клинического исследования III фазы препарата Phenoptin™ (Sapropterin dihydrochloride) у пациентов с фенилкетонурией в возрасте 4—12 лет. В этом 11-недельном испытании участвовали 90 больных, придерживавшихся специфической диеты с низким содержанием фенилаланина. Они получали препарат в дозе 20 мг/кг/сут. К моменту завершения испытания пациентам, находившимся на терапии Phenoptin™, можно было увеличить уровень фенилаланина, поступающего с пищей до 50 мг/кг/сут. В группе больных, получавших плацебо этот показатель составил всего 2,9 мг/кг (p<0,001). Препарат хорошо переносился участниками исследования. Phenoptin™ разрабатывался совместно с компанией Merck Serono.