FDA одобрило препарат Novartis для лечения криопирин-ассоциированного периодического синдрома

Американские регуляторные органы одобрили препарат Ilaris швейцарской фармкомпании Novartis AG, предназначенный для лечения взрослых и детей от редкого, но могущего привести к летальному исходу аутовоспалительного заболевания.
Это первый препарат, одобренный для применения у пациентов начиная с 4 лет, страдающих от 2 форм криопирин-ассоциированного периодического синдрома (CAPS), к симптомам которого относятся повышенная утомляемость, сыпь, лихорадка, головные боли, боль в суставах и конъюнктивит.
CAPS развивается вследствие генной мутации, приводящей к сверхсинтезу интерлейкина -1 бета, вызывающего устойчивое воспаление и повреждение тканей. Последствия длительного заболевания могут быть крайне тяжелыми, включая глухоту, деформацию костей и суставов, поражения центральной нервной системы, приводящие к потере зрения, также возможен отказ почек и ранняя смерть.