В США рассматривают возможность одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре

По словам руководителя FDA, в первую очередь внимание ведомства будет сосредоточено на препаратах для лечения гемофилии, поскольку производство факторов свертывания крови в некоторых случаях может быть достаточно суррогатной мерой выгоды. Он отметил, что в данной терапевтической области демонстрация уменьшения частоты кровотечений может быть подтверждена после одобрения в ходе продолжающихся исследований долгосрочной безопасности и устойчивой эффективности.

Данная новость последовала после того, как компания Pfizer в партнерстве со Spark Therapeutics, а также компания BioMarin Pharmaceutical независимо друг от друга опубликовали данные клинических исследований фазы I/II, подтверждающие эффективность их экспериментальных генно-терапевтических препаратов SPK-9001 для лечения гемофилии B и valoctocogene roxaparvovec для лечения гемофилии A, соответственно.