Еврокомиссия одобрила Kaftrio для лечения муковисцидоза среди детей

Компания Vertex Pharmaceuticals получила одобрение от Европейской комиссии (ЕК) на расширение показаний к применению препарата Kaftrio (ивакафтор+тезакафтор+элексакафтор) в комбинации с ивакафтором для лечения детей с муковисцидозом в возрасте от двух до пяти лет. Об этом сообщается на сайте производителя.

Лекарственное средство предназначено для детей хотя бы с одной мутацией F508del в гене, кодирующем муковисцидозный регулятор трансмембранной проводимости (CFTR), которая приводит к возникновению заболевания. CFTR – это белок на поверхности клеток, отвечающий за перенос хлоридов. Его генетический дефект приводит к нарушению функции эпителиального анионного канала. Данные исследований продемонстрировали клиническую эффективность Kaftrio в сочетании с ивакафтором среди детей, страдающих от муковисцидоза. Препарат способствует увеличению количества белка CFTR на поверхности клетки и стимулированию его функции.

Муковисцидоз является прогрессирующим заболеванием, симптомы которого проявляются еще в раннем детстве. Поэтому важно начать его лечение как можно раньше, подчеркивает производитель. Одобрение нового показания Kaftrio в сочетании с ивакафтором позволит замедлить прогрессирование заболевания и потенциально устранить его первопричину.

Муковисцидоз поражает множество органов, в том числе печень, легкие, желудочно-кишечный тракт, поджелудочную железу, носовые пазухи, систему терморегуляции организма и репродуктивную систему. От этого генетического заболевания страдают более 88 000 человек по всему миру. Ожидаемая продолжительность жизни больных муковисцидозом составляет 30 лет, но при условии прохождения лечения этот показатель можно увеличить.

15 ноября препарат Vertex также получил одобрение от британского регуляторного органа (MHRA) на лечение муковисцидоза у детей в возрасте от двух до пяти лет.