FDA частично приостановило КИ компании Ipsen по препарату для лечения редких заболеваний костей

Данный экспериментальный препарат появился в портфеле Ipsen около 9 месяцев тому назад в результате приобретения канадской компании Clementia («Клементиа») за 1,3 млрд долл. США.

Palovarotene ингибирует сигнальные пути, связанные с выработкой избыточных морфогенетических белков кости, что связано с прогрессированием ПОФ и МО. Оба заболевания относятся к редким инвалидизирующим поражениям костей, для лечения которых в настоящее время не существует одобренных препаратов.

По заявлению Ipsen, FDA приостановило проведение КИ по программам IND120181 и IND135403 с участием детей. В рамках обоих КИ изучали применение palovarotene для длительного лечения ПОФ и МО, соответственно. Решение о приостановке было принято регулятором в связи с поступлением отчетов по безопасности, в которых была поднята проблема раннего замыкания пластинки роста у детей с ПОФ, получавших palovarotene.

В Ipsen сообщили, что в КИ с участием детей с МО не было выявлено серьезных нежелательных явлений, связанных с ранним замыканием пластинки роста, но что FDA также приостановило данное КИ для перестраховки.

Приостановка распространяется на детей, участвующих в КИ II фазы PVO-1A-202/204 и PVO-2A-201, а также КИ II фазы PVO-1A-301 во всех клинических центрах по всему миру. FDA разрешило продолжить исследования с участием детей в возрасте от 14 лет.