FDA одобрило первую CAR-T-терапию против множественной миеломы от Bristol-Myers Squibb

FDA одобрило первую CAR-T-клеточную терапию от множественной миеломы от компании Bristol-Myers Squibb, сообщает Reuters. Препарат Abecma разрабатывался компанией совместно с Bluebird Bio, Bristol-Myers получила на него права с приобретением Celgene в 2019 году.

Abecma предназначена для пациентов, которые ранее получали как минимум четыре лекарства от множественной миеломы, включая стандартные препараты, такие как «Ревлимид» и «Дарзалекс». Клиническое исследование показало, что у трех четвертей участников зафиксирован ответ на терапию Abecma, примерно у трети из них наступила ремиссия, сообщает BioPharmaDive.

В прошлом году Bristol-Myers Squibb и Bluebird Bio повторно подали заявку на Abecma после того, как регулирующий орган США отказался рассматривать заявку на препарат и запросил дополнительную информацию.

CAR-T-терапия предполагает забор иммунных клеток у пациента и их генетическую модификацию для того, чтобы они атаковали опухолевые клетки. Эта терапия сложна и трудоемка в разработке и применении. Например, для производства и введения Abecma требуется более трех недель с момента извлечения клеток пациента до момента их повторного вливания обратно в организм.

Лечение CAR-T также может вызывать опасные неврологические побочные эффекты и чрезмерную иммунную реакцию, известную как синдром высвобождения цитокинов.

Bristol Myers и Bluebird, которые совместно занимаются коммерциализацией Abecma, установили цену на терапию на уровне 419,5 тыс. долл., примерно в том же диапазоне, что и другие одобренные препараты CAR-T. Хотя пациенты могут получать повторную дозу Abecma и других CAR-T-терапий, эти методы лечения, как правило, рассматриваются как одноразовые.

В начале февраля этого года FDA одобрило Breyanzi, препарат Bristol-Myers Squibb от диффузной B-крупноклеточной лимфомы. Препарат также представляет собой CAR-T-клеточную терапию. В ходе испытания препарат оказался эффективен для 73% участников из экспериментальной группы. У 54% из них лимфома была на минимальном уровне, либо не была обнаружена вовсе после лечения.