FDA одобрило первый препарат для лечения семейной хиломикронемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Tryngolza (olezarsen) — первый в истории препарат для лечения семейной хиломикронемии. Об этом сообщила пресс-служба биотехнологической компании Ionis Pharmaceuticals, разработавшей лекарство.

При этом редком наследственном заболевании организм не способен эффективно расщеплять триглицериды и выводить их из крови. Накопление жиров в организме приводит к возникновению различных осложнений, в том числе хронической усталости, болей в животе и острого панкреатита, который может стать причиной смерти.

Tryngolza воздействует на матричную РНК аполипопротеина C-III, снижая синтез этого белка в печени. В норме он подавляет работу липопротеинлипазы — фермента, разрушающего триглицериды.

Однако при семейной хиломикронемии возникает избыток аполипопротеина C-III, из-за чего нарушается работа липопротеинлипазы. Лекарство вводится подкожно один раз в месяц с помощью автоинъектора.

Результаты III фазы клинических испытаний показали, что полугодовой курс применения препарата способствовал снижению уровня триглицеридов на 42,5% по сравнению с плацебо, годовой — на 57%. Кроме того, исследователи отметили высокую эффективность Tryngolza в предотвращении острого панкреатита — единственный испытуемый, принимавший лекарство, перенес воспаление поджелудочной железы, тогда как в группе плацебо подобных случаев было семь.

Годовой курс Tryngolza будет стоить 595 тыс. долл. Препарат станет доступен для приобретения в США до конца этого года. Указывается, что заявка на его регистрацию находится на рассмотрении регулятора Европейского союза.

По оценкам Ionis, около 3 тыс. американцев страдают семейной хиломикронемией, однако большинство из них не знают о своем диагнозе. Компания также оценивает действенность Tryngolza при тяжелой гипертриглицеридемии — нарушении обмена веществ, которое характеризуется аномально высоким уровнем триглицеридов в крови. Заболевание затрагивает более 3 млн человек в США.

Ionis специализируется на разработке РНК-направленных препаратов от тяжелых заболеваний. За 35 лет своего существования производитель получил несколько одобрений FDA, однако их коммерциализация осуществлялась через партнеров. Tryngolza стал первым лекарством в портфеле компании, которое она будет продавать самостоятельно.