FDA одобрило первый препарат от гемофилии A и B в виде шприц-ручки

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Hympavzi (marstacimab-hncq) для профилактики кровотечений и снижения их частоты при гемофилии А или В. Об этом сообщила пресс-служба Pfizer, разработавшей лекарственное средство.

Hympavzi может применяться среди пациентов старше 12 лет, организм которых не выработал антитела к ранее полученным лекарствам с ингибиторным механизмом действия. Как подчеркнула компания, это первый зарегистрированный в США препарат от гемофилии B, который вводится раз в неделю подкожно. Также это первое одобренное медикаментозное средство от гемофилии А или В, инъекции которого осуществляются с помощью предварительно заполненной шприц-ручки.

В ходе III фазы исследования Hympavzi продемонстрировал способность значительно сильнее снижать количество геморрагических эпизодов по сравнению с препаратами фактора свертывания крови: на 35% при их использовании регулярно (от 2 до 4 раз в неделю) и на 92% – только в случае возникновения кровотечений. В клиническом испытании под названием BASIS приняли участие 116 человек, которые первые 6 месяцев получали стандартную терапию (факторы свертывания крови) от гемофилии. Затем часть испытуемых перешла на препарат Pfizer, который им давали в течение года.

Менее 3% участников отметили побочные эффекты от лекарственного средства. Чаще всего у пациентов наблюдались различные реакции в месте введения препарата, головные боли и зуд.

Оптовая цена Hympavzi составит 795 600 долл., пишет портал Fierce Pharma. Препарат поступит в продажу в этом квартале, говорится в сообщении.

В апреле этого года FDA одобрило Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), генную терапию Pfizer для лечения гемофилии B. Позднее препарат зарегистрировали также регуляторные органы Европейского союза и Канады.

Гемофилия ­– редкое генетическое заболевание крови, вызванное дефицитом фактора свертывания крови (фактора VIII при гемофилии А, фактора IX при гемофилии В). Им страдают более 800 тыс. человек по всему миру. Пациенты с гемофилией нуждаются в регулярных внутривенных вливаниях факторов свертывания крови для предотвращения кровотечений, в отдельных случаях несколько раз в неделю.