FDA одобрило первый препарат против синдрома Ретта

FDA одобрило первый препарат для лечения синдрома Ретта, редкого нарушения развития нервной системы. Об этом сообщает Acadia Pharmaceuticals. Лекарство будет продаваться под торговой маркой Daybue (trofinetide)

По данным Acadia, в США синдром Ретта диагностирован у примерно 4,5 тыс. пациентов. Это наследственное заболевание встречается почти исключительно у девочек. Развитие в младенческом возрасте протекает нормально, но затем пациентки начинают испытывать проблемы с речевыми, двигательными и другими навыками.

Компания заявила, что Daybue будет доступен для детей от 2 лет и старше, на рынок он выйдет к концу апреля. Поскольку это первое одобренное в США средство от синдрома Ретта, Acadia получит от FDA «ваучер на приоритетное рассмотрение». Эти ваучеры агентство выдает разработчикам препаратов от редких детских заболеваний и тропических инфекций. Он дает компании право на ускоренное рассмотрение заявки на любой другой препарат, а также его можно продать.

Препарат был одобрен на основании исследования III фазы, в котором приняли участие 187 пациенток. В ходе испытаний их состояние улучшились по двум системам оценки, которые используются для отслеживания состояния людей с заболеванием. Среди побочных эффектов регистрировались диарея и рвота.

Одобрение стало для Acadia хорошей новостью за долгое время, пишет The Endoints News. Производитель уже довольно долго ведет с FDA переговоры по поводу применения препарата Nuplazid, основного источника дохода компании, для использования при психозе, связанном с болезнью Альцгеймера. В прошлом году агентство отклонило заявку, рекомендовав провести еще одно испытание.