FDA одобрило первый в мире препарат для лечения редкого заболевания костей

FDA одобрило препарат palovarotene (торговое наименование — Sohonos) от компании Ipsen для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии – редкого генетически обусловленного заболевания костей. Соответствующее заявление опубликовано на сайте компании.

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия затрагивает около 400 человек в США и около 900 в мире. Большинство людей, живущих с этим заболеванием, к тридцати годам нуждаются в постоянной паллиативной помощи, теряя способность самостоятельно принимать пищу и обслуживать себя.

Palovarotene обладает избирательной селективностью к гамма-рецепторам ретиноевой кислоты, которые регулируют развитие скелета и эктопию костей в ретиноидном сигнальном пути. Препарат медиирует взаимодействия между рецепторами, факторами роста и протеинами ретиноидного сигнального пути, снижая объем новой гетеротопической оссификации у пациентов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией.

Препарат одобрен на основании результатов исследования 3 фазы MOVE, в котором приняли участие 107 человек (12% всех людей, живущих с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией, в мире). Все участники получали пероральный palovarotene в течение 18 месяцев. Результаты сравнивали с естественным течением болезни.

Palovarotene снижал ежегодный объем оссификации на 54% в сравнении с отсутствием лечения. Препарат показал хороший профиль безопасности. Все описанные побочные явления соответствовали системным ретиноидам. Чаще всего пациентов беспокоили побочные реакции со стороны кожи и мышц, включая сухость кожи, сухость губ, алопецию, лекарственный дерматит, сыпь и кожный зуд. Также встречались артралгии и преждевременное закрытие зон роста у детей.

Palovarotene предназначен для длительного перорального приема. Дозировка для взрослых составляет 5 мг в день, для детей подбирается в зависимости от веса. В случае обострения заболевания дозу можно повысить. Препарат предназначен для лечения взрослых, девочек старше 8 лет и мальчиков старше 10 лет.