FDA приостановило КИ Novartis по препарату Zolgensma по соображениям безопасности

Частичная приостановка касается КИ STRONG с участием детей в возрасте до 5 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые должны были получать более высокую дозу данного геннотерапевтического препарата путем интратекального введения.

Решение о приостановке КИ было принято FDA после получения от Novartis результатов исследования на животных, показавшего наличие воспаления в дорсальных корешковых ганглиях спинного мозга. Данное неврологическое нарушение иногда сопровождается повреждением нерва.

Zolgensma уже одобрен у детей в возрасте до 2 лет со смертельно опасной мышечной атрофией. У этой популяции пациентов препарат вводят методом внутривенной инфузии. Целью КИ STRONG является обоснование применения Zolgensma у детей более старшего возраста со СМА.

В Novartis намерены тесно сотрудничать с регулятором для разрешения ситуации.