Препарат AUTO3 создан на основе обогащенных аутологичных T-клеток, обычно модифицируемых ретровирусным вектором для экспрессии химерных антигенных рецепторов, таргетирующих белки CD19 и CD22.

В настоящее время препарат проходит клинические исследования (КИ). В КИ AMELIA его оценивают для лечения пациентов детского возраста с ОЛЛ, а в КИ ALEXANDER участвуют субъекты с диффузной B-крупноклеточной лимфомой.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA)

1. Zegfrovy (sunvozertinib)

• Компания-разработчик: Dizal (Jiangsu) Pharmaceutical.
• Показание: местнораспространенный или метастатический немелкоклеточный рак легкого (НМРЛ) с мутациями в экзоне 20 рецептора эпидермального фактора роста (EGFR) у взрослых, которым не помогла платиносодержащая химиотерапия.
• Механизм действия: блокирует тирозинкиназу EGFR — мутации в этом белке ведут к аномальному размножению клеток и развитию онкозаболевания.
• Результаты клинических испытаний: на I/II фазе WU-KONG1B с участием 85 человек общая частота ответа достигла 46%, а медиана его продолжительности — 11,1 месяца.
• Особенности: ускоренная регистрация; первое пероральное лекарство, зарегистрированное по этому показанию.

2. Ekterly (sebetralstat)

• Компания-разработчик: KalVista Pharmaceuticals
• Показание: наследственный ангионевротический отек (НАО) у пациентов старше 12 лет.
• Механизм действия: блокирует плазменный калликреин — фермент крови, который из-за генетических мутаций вызывает избыточную выработку брадикинина, который расширяет сосуды, увеличивает их проницаемость и формирует отек.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе KONFIDENT с участием 136 человек Ekterly облегчил симптомы через 1,6 часа, плацебо — через 6,7 часа; у 42,5% пациентов, получивших препарат, отек полностью спал в течение суток, в группе плацебо — у 27%.
  
• Особенности: первый медикамент для перорального применения при НАО.

3. Anzupgo (delgocitinib)

• Компания-разработчик: LEO Pharma.
• Показание: умеренная и тяжелая форма хронической экземы кистей в случаях, когда топические кортикостероиды не дают эффекта или не могут приниматься пациентом.
• Механизм действия: блокирует ферменты янус-киназы, участвующие в патогенезе хронических воспалительных заболеваний кожи.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе DELTA-1 и DELTA-2 с участием 960 человек симптомы либо полностью исчезли, либо стали минимально выражены у 20 и 29% участников соответственно.
• Особенности: первое одобренное средство для лечения болезни, при которой кожа рук краснеет, шелушится, покрывается пузырьками, трескается.

4. Sephience (sepiapterin)

• Компания-разработчик: PTC Therapeutics.
• Показание: гиперфенилаланинемия — наследственное заболевание, при котором организм не может правильно перерабатывать поступающую с пищей аминокислоту фенилаланин, что приводит к ее накоплению в крови; без лечения может вызвать серьезные проблемы с нервной системой — умственную отсталость, психические расстройства, нарушения моторики, задержку роста.
• Механизм действия: активирует фенилаланингидроксилазу — фермент, который расщепляет фенилаланин, превращает его в тирозин, который служит исходным материалом для образования различных нейромедиаторов и гормонов.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе APHENITY с участием 187 человек препарат снизил уровень фенилаланина в крови до нормальных значений (<360 мкмоль/л) у большинства пациентов (84%), почти все (97%) смогли удвоить потребление белка, некоторые смогли полностью отказаться от употребления специальных смесей и перейти на обычную пищу.

5. Vizz (aceclidine)

• Компания-разработчик: LENZ Therapeutics.
• Показание: пресбиопия у взрослых — дальнозоркость.
• Механизм действия: воздействует на зрачок, заставляя сфинктер радужки сокращаться, в результате он сужается до <2 мм, глубина резкости увеличивается, а близко расположенные объекты становятся видны без потери остроты зрения вдаль и развития миопии (близорукости).
• Результаты клинических испытаний: на III фазе CLARITY 1, 2 и 3 с участием 683 человек Vizz показал быстрое (спустя 30 мин после приема) и продолжительное (до 10 часов) улучшение зрения вблизи.

Расширение показаний

6. Kerendia (finerenone)

• Компания-разработчик: Bayer.
• Новое показание: сердечная недостаточность у взрослых с фракцией выброса левого желудочка ≥40%.
• Механизм действия: блокирует минералокортикоидные рецепторы, активируемые альдостероном и кортизолом — гормонами, избыток которых может повреждать сердечную мышцу и сосуды, вызывая воспаление и рубцевание.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе FINEARTS-HF с участием более 6 тыс. человек препарат снизил риск смерти и госпитализации от сердечно-сосудистых заболеваний на 16% по сравнению с плацебо.
• Особенности: первый нестероидный антагонист минералокортикоидных рецепторов, зарегистрированный для лечения сердечно-сосудистых болезней; первоначально одобрен в 2021 году при хронической болезни почек, опосредованной сахарным диабетом 2-го типа.

7. Doptelet (avatrombopag)

• Компания-разработчик: Sobi.
• Новое показание: тромбоцитопения у детей старше одного года.
• Механизм действия: агонист рецепторов тромбопоэтина, который стимулирует выработку тромбоцитов в костном мозге путем активации мегакариоцитов — клеток, производящих тромбоциты.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе AVA-PED-301 с участием 75 человек препарат увеличил уровень тромбоцитов до 50 тыс./мкл (пороговое значение, считающееся безопасным при тромбоцитопении, здоровая норма — от 150 тыс./мкл) у 28% пациентов, в группе плацебо — ни у кого.
  Особенности: доступен в форме гранул для приема внутрь, впервые зарегистрирован в 2019 году при хронической иммунной тромбоцитопении у взрослых.

8. Empaveli (pegcetacoplan)

• Компания-разработчик: Apellis Pharmaceuticals.
• Новое показание: C3 гломерулопатия и первичный мембранопролиферативный гломерулонефрит у пациентов старше 12 лет.
• Механизм действия: блокирует белок C3 — компонент системы комплемента, которая в норме защищает организм от бактериальных инфекций, но чрезмерно активируется при этих заболеваниях, в результате чего клубочки почек, где происходит фильтрация крови, накапливают избыточные отложения фрагментов C3, воспаляя и повреждая тем самым органы.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе VALIANT с участием 124 человек Empaveli снизил протеинурию (уровень белка в моче — главного маркера заболевания) на 68% по сравнению с плацебо, стабилизировал функции почек и очистил их от отложений — повторная диагностика не обнаружила их у 71% пациентов.
• Особенности: первое средство против этих редких заболеваний почек; одобрен в 2023 году для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

9. Skytrofa (lonapegsomatropin)

• Компания-разработчик: Ascendis Pharma.
• Новые показания: замещение эндогенного соматропина у взрослых с дефицитом гормона роста.
• Механизм действия: модифицированная форма соматропина.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе foresiGHt с участием 259 человек Skytrofa показал превосходство над плацебо по главному показателю — снижению процента жира в области туловища через 38 недель (накопление висцерального жира — один из основных признаков дефицита гормона роста).
• Особенности: вводится еженедельно, стандартные аналоги — ежедневно, из-за чего есть проблемы с приверженностью; уже одобрен в 2021 году для детей от одного года с дефицитом гормона роста.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA)

C 21 по 24 июля состоялось заседание Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) при европейском регуляторе, которое рекомендовало к одобрению:

1. Aqneursa (levacetylleucine)

• Компания-разработчик: IntraBio Ireland.
• Показание: неврологические симптомы при болезни Ниманна—Пика типа C у пациентов старше шести лет, весящих не менее 20 кг.
• Механизм действия: модифицированная форма аминокислоты лейцина, которая может проникать в клетки мозга, чтобы восстановить производство АТФ — их основной источник энергии, утраченный из-за отложений холестерина.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе IB1001-301 с участием 60 человек Aqneursa уменьшил выраженность неврологических симптомов по шкале SARA (с помощью нее оценивают способность пациентов ходить, стоять, сидеть, говорить и выполнять движения руками) на 1,97 балла (всего — 40), в то время как плацебо — на 0,60 балла.
• Особенности: первый препарат для лечения крайне редкого наследственного заболевания.

2. Ekterly (sebetralstat) – см. выше.

3. Romvimza (vimseltinib)

• Компания-разработчик: Deciphera Pharmaceuticals.
• Показание: теносиновиальная гигантоклеточная опухоль.
• Механизм действия: блокирует рецептор колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), через который макрофаги — иммунные клетки — получают сигнал к неконтролируемому размножению.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе MOTION с участием 123 человек у 40% принимавших Romvimza опухоль уменьшилась, в группе плацебо — ни у одного.

4. Tryngolza (olezarsen)

• Компания-разработчик: Ionis Ireland.
• Показание: синдром семейной хиломикронемии.
• Механизм действия: антисмысловой олигонуклеотид, который блокирует синтез аполипопротеина C-III (apoC-III) в печени — белка, замедляющего расщепление жиров, которое и так нарушено при хиломикронемии из-за генетического дефекта.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе BALANCE с участием 66 человек через полгода применения Tryngolza снизил уровень триглицеридов на 42,5%, а риск развития острого панкреатита — на 100%.
• Особенности: вводится подкожно один раз в месяц с помощью ручки-шприца.

5. Voranigo (vorasidenib)

• Компания-разработчик: Servier Pharmaceuticals.
• Показания: астроцитома и олигодендроглиома (редкие опухоли головного мозга) 2-й степени у пациентов старше 12 лет.
• Механизм действия: блокирует ферменты изоцитратдегидрогеназа-1 и -2 (IDH1/IDH2) — их мутации производят токсичное вещество 2-гидроксиглутарат, заставляющее мозговые клетки бесконтрольно размножаться, впоследствии формируется опухоль.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе INDIGO с участием 331 человека медиана выживаемости без прогрессирования выросла до 27,7 месяца, в группе плацебо этот же показатель оказался равен 11,1 месяца.
• Особенности: первые таблетки для этого типа новообразований, принимаются раз в день.

6. Yeytuo (lenacapavir)

• Компания-разработчик: Gilead Sciences.
• Показание: антиретровирусная терапия длительного действия для пациентов старше 12 лет.
• Механизм действия: связывается с белками, образующими защитную оболочку вируса (капсидом), нарушает их структуру, делая невозможным дальнейшее размножение патогена.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе PURPOSE 1 и PURPOSE 2 с участием более 8600 человек Yeytuo обеспечил 99,9%-ную эффективность.
• Особенности: выпускается в виде инъекций, которые делаются два раза в год; в июне одобрен FDA под торговым наименованием Yeztugo.

7. Zurzuvae (zuranolone)

• Компания-разработчик: Biogen.
• Показание: послеродовая депрессия.
• Механизм действия: имитирует действие стероидных гормонов (аллопрегнанолона и прегнанолона), которые могут падать после родов.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе ROBIN с участием 153 женщин Zurzuvae облегчил симптомы депрессии на 17,8 балла через 15 дней, плацебо — на 13,6; на III фазе SKYLARK (192 испытуемые) — 15,6 против 11,6. Оценивали по шкале Гамильтона (состоит из 17 пунктов, которые оценивают настроение, тревожность, сон, аппетит и другие критерии, всего — 52 балла). Первый эффект отмечен уже через три дня.
• Особенности: первый пероральный препарат, специально разработанный для лечения этого расстройства.

8. Kisunla (donanemab)

• Компания-разработчик: Eli Lilly.
• Показание: ранняя стадия болезни Альцгеймера у пациентов без гена ApoE4 — считается главным генетическим фактором риска развития заболевания.
• Механизм действия: антитело, которое распознает и разрушает амилоидные бляшки, повреждающие нервные клетки и нарушающие их связи, вызывая постепенное ухудшение памяти и когнитивных функций.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе TRAILBLAZER-ALZ 2 с участием 1736 человек Kisunla замедлил прогрессирование болезни на 35%.
• Особенности: в марте 2025 года EMA отклонило заявку на регистрацию препарата, но изменило решение, получив дополнительные данные исследований.

Расширение показаний

9. Alhemo (concizumab)

• Компания-разработчик: Novo Nordisk.
• Показания: гемофилия A и B у пациентов старше 12 лет без антител к факторам свертывания крови.
• Механизм действия: гуманизированное моноклональное антитело, которое блокирует ингибитор пути тканевого фактора (TFPI) — белка, затрудняющего свертывание крови.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе explorer8 с участием 132 человек Alhemo снизил частоту кровотечений на 86% при гемофилии A и на 79% при гемофилии B.
• Особенности: одобрен в 2024 году, но использовался при наличии у пациентов антител к факторам свертывания крови VIII или IX (их недостаток в организме вызывает гемофилию).

Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA)

1. Ekterly (sebetralstat) — см. выше.

2. Elahere (mirvetuximab soravtansine)

• Компания-разработчик: AbbVie.
• Показания: рак яичников, фаллопиевых труб и брюшной полости.
• Механизм действия: конъюгат антитело-лекарственное средство (ADC), который распознает и связывается с фолатным рецептором-альфа (FRα) на поверхности раковых клеток, а затем их атакует.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе MIRASOL с участием 453 женщин Elahere обеспечил выживаемость без прогрессирования в 5,6 месяца, стандартная химиотерапия — 4 месяца, а общая выживаемость составила 15 и 12,8 месяца соответственно.
• Особенности: первое зарегистрированное лекарство, нацеленное на FRα.

3. Qalsody (tofersen)

• Компания-разработчик: Biogen.
• Показание: боковой амиотрофический склероз (БАС), вызванный мутациями в гене SOD1.
• Механизм действия: антисмысловой олигонуклеотид, который связывается с РНК, неправильно кодирующей белок SOD1, и разрушает ее.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе VALOR с участием 108 человек Qalsody снизил уровень легкой цепи нейрофиламента (NfL) — биомаркера БАС — на 55%, в группе плацебо этот показатель увеличился, отмечено замедление потери мышечных функций.
• Особенности: первый за последние 30 лет препарат, одобренный для лечения БАС в Великобритании.

4. Lynkuet (elinzanetant)

• Компания-разработчик: Bayer.
• Показания: вазомоторные симптомы при менопаузе (приливы, ночная потливость).
• Механизм действия: двойной антагонист рецепторов нейрокинина NK-1 и NK-3 — воздействует на эстроген-чувствительные нейроны гипоталамуса, которые при снижении уровня эстрогена в период менопаузы становятся гиперактивными и нарушают регуляцию температуры тела.
• Результаты клинических испытаний: на III фазе OASIS 1 и 2 с участием почти 800 человек Lynkuet снизил частоту возникновения внезапных ощущений жара как минимум наполовину у 62-63% участниц, плацебо — у 29-32%.
• Особенности: первая в мире регистрация этого препарата.