FDA зарегистрировало первый препарат от синдрома WHIM

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) зарегистрировало первый препарат Xolremdi (mavorixafor) от синдрома WHIM (бородавки, гипогаммаглобулинемия, инфекции и миелокатексис). Об этом говорится в пресс-релизе регулятора.

Лекарственное средство компании X4 Pharmaceuticals доказало свою эффективность в ходе 52-недельного исследования с участием 31 человека. Xolremdi способствовал увеличению числа нейтрофилов и лимфоцитов в крови, а также уменьшению частоты заражения инфекциями на 40% по сравнению с плацебо.

Xolremdi представляет собой селективный антагонист рецептора хемокинов, известного как CXCR4. Он есть на поверхности различных типов клеток, в том числе иммунных, стволовых и опухолевых. Белок участвует в транспортировке лимфоцитов и нейтрофилов (иммунных клеток, относящихся к лейкоцитам) в костном мозге.

Синдром WHIM — редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией, которая активирует чрезмерную экспрессию CXCR4. Это ведет к удержанию лейкоцитов в костном мозге и, как следствие, к иммунодефициту.