«Генериум» зарегистрировал оригинальный препарат для лечения синдрома Хантера

Минздрав России одобрил регистрацию первого отечественного оригинального препарата «Клотилия» (МНН веренафусп альфа) компании «Генериум» для заместительной ферментной терапии мукополисахаридоза II типа. Соответствующая запись появилась в ГРЛС.

Веренафусп альфа относится к группе препаратов-ферментов для лечения нарушений обмена веществ и предназначен для заместительной ферментной терапии при отсутствии или снижении уровня фермента идуронат-2-сульфатазы у пациентов с орфанным заболеванием — синдромом Хантера. Препарат способствует облегчению симптомов, в том числе нарушений со стороны центральной нервной системы (ЦНС), отмечено в инструкции.

Мукополисахаридоз II типа — это наследственное орфанное заболевание из группы лизосомных болезней накопления, при котором происходит мутация в гене IDS. Из-за снижения активности фермента идуронат-2-сульфатазы у таких пациентов в тканях накапливаются мукополисахариды, которые приводят к нарушениям зрения, слуха, функции костей и суставов, а также ЦНС. Основной метод лечения — это заместительная ферментная терапия.

Ранее для лечения заболевания использовалась идурсульфаза бета от компании Takeda («Элапраза»), а в 2023 году «Нанолек» зарегистрировал первый биоаналог препарата — «Хантеразу».