Голландские аптеки нашли способ снизить стоимость орфанных препаратов

Надо что-то делать

В специальном помещении сотрудник медицинского центра «Эразмус» в Роттердаме Эмар Томас смешивает лютеция 177Lu оксодотреотид, используемый для лечения нескольких видов рака. 

Эта голландская больница уже более десяти лет предлагает препарат пациентам за 16 тыс. евро (18 тыс. долл. США) за один курс лечения. Компания Novartis, которая в 2018 г. приобрела права на продажу оригинального препарата Lutathera в Европе, определила цену в пять раз выше. 

Три учреждения в Нидерландах – медцентр «Эразмус», Университетский медицинский центр Амстердама (UMC) и производственная аптека Transvaal в Гааге – намерены обходить продукты фармацевтической компании и сами заниматься лечением редких заболеваний, осуществляя свое право на изготовление лекарств.

Голландский рынок небольшой, редкие заболевания только у нескольких сотен пациентов. Однако этот спор является частью растущего глобального возмущения высокими ценами на лекарства от Соединенных Штатов и Канады до Японии. 

«Люди с редкими заболеваниями зависят от лекарств, которые настолько дороги, что они не могут их себе позволить, эти лекарства можно предлагать по гораздо более низкой цене, – говорит фармацевт UMC Марлин Кемпер. – Фармацевтическая промышленность играет важную роль в разработке хороших продуктов, но мы считаем несправедливым, если эти фирмы зарабатывают большие деньги на таких пациентах».

Правительство не против

Изготовление лекарства для отдельных пациентов – давняя практика. Фармацевтов обучают это делать, несмотря на то, что в настоящее время большинство лекарств производятся промышленными производителями.

Фармацевтические компании выражают обеспокоенность по поводу безопасности лекарств, изготовленных в аптеках, поскольку они не были одобрены европейскими регуляторами. Но специализированные аптеки, которые имеют собственные лаборатории, были поддержаны правительством Нидерландов в рамках усилий по сокращению быстро растущих затрат на лекарства.

В феврале 2019 г. UMC получила грант в размере 5 млн евро для расширения своей программы по изготовлению лекарств. Университетский центр планирует использовать деньги для создания центра обмена новыми технологиями с аптеками в стране и за рубежом.

Министр здравоохранения Нидерландов Бруно Брюинс недавно принял участие в открытии новой лаборатории по производству препаратов в аптеке Transvaal в январе. Его правительство пообещало обуздать рост цен на лекарства.

Расходы на новые лекарства в Нидерландах выросли на 9% в 2018 г., согласно отчету Управления здравоохранения страны.

«Нам нужны такие производители лекарств, как Novartis, – сказал Брюинс. –Мы действительно не можем обойтись без них. И все же мы хотим покупать лекарства за разумную цену». В феврале Брюинс заявил парламенту, что планирует противостоять фармпроизводителям и требовать прозрачности затрат на разработку. «Я могу и буду вести переговоры со многими отдельными компаниями. Нам нужны инновации, но надо также умерить цены», – сказал он.

Элс Торрилеиз из организации «Врачи без границ» приветствует процесс, начатый голландскими аптеками. Она сказала, что за развитием событий в Нидерландах следят медицинские эксперты и политики из других стран, которые могут пойти по тому же пути.

Торриле сказала, что крупные фармацевтические компании иногда упускают из виду тот факт, что правила, предоставляющие им эксклюзивные права на производство новых лекарств, были направлены на стимулирование инноваций, а не на гарантирование больших прибылей.

«Если фармацевтические компании могут играть роль в предоставлении лекарств по доступной цене, хорошо, но когда они становятся барьером – возникает проблема», – сказала она.

Сколько стоит

Первые два препарата, на которые ориентированы голландские аптеки, – это препарат Lutathera от Novartis и препарат CDCA, зарегистрированный в Европе компанией Leadiant.

Высокие цены не являются чем-то необычным для новых лекарств от редких заболеваний, поскольку компании должны компенсировать затраты на разработку относительно небольшой группы пациентов.

Цена Novartis за одноразовый курс из четырех инъекций 92 тыс. евро Lutathera. Но хотя препарат является инновационным, стоимость его разработки относительно небольшая и не может оправдать цену, сказал исполнительный директор медцентра с Эрнст Кейперс.

Основные затраты на разработку составили около 40 млн евро, в том числе 15 млн евро – госфинансирование, по данным «Эразмуса», где проходило большинство испытаний, и обзора, опубликованного в Голландском медицинском журнале.

Novartis купила права на Lutathera за 3,9 млрд евро в прошлом году. Препарат только что был одобрен EMA для лечения некоторых случаев эндокринного рака, которым страдает один из 27 тыс. человек.

В случае с CDCA давно известное лекарство от желчнокаменной болезни стоило 30–40 тыс. евро в год. С 1990-х гг. оно использовалось только в качестве нецелевого лечения редкого генетического заболевания, известного как CTX.

Ситуация изменилась, когда Leadiant официально зарегистрировал препарат в качестве лечения CTX в EMA в 2017 г. и цена повысилась до 163 тыс. евро.

Амстердамский UMC, который лечит 60 известных пациентов с CTX в Нидерландах, изготавливал сам CDCA с апреля по август 2018 г. Сейчас процесс прекращен, так как Голландская инспекция здравоохранения обнаружила примесь в составе лекарства после того, как Leadiant запросил лабораторную проверку. UMC заявляет, что намеревается возобновить производство CDCA, как только сможет гарантировать соответствие всем необходимым стандартам.

В Европе известно только 200 человек с CTX, и только несколько сотен случаев были зарегистрированы во всем мире. Но ученые говорят, что в большинстве случаев заболевание не диагностируется и истинное число больных в одних только Соединенных Штатах может составить 10 тыс. человек.

При раннем и пожизненном лечении CDCA эффекты CTX, которые включают умственную недостаточность и в конечном итоге смерть можно предотвратить.

Компания Leadiant защищает свои цены, заявляя, что понесла значительные затраты, проведя исследование на людях, демонстрирующее эффективность препарата.

Безопасность & цена

Фармацевтическая промышленность, включая швейцарского гиганта Novartis и итальянскую компанию Leadiant, утверждают, что национальный надзор за фармацевтическими препаратами в Нидерландах не сопоставим с европейскими стандартами, применяемыми к фармацевтическим компаниям.

Представитель Leadiant заявил Reuters, что использование голландскими пациентами, страдающими редкими заболеваниями лекарств, которые не прошли строгие испытания, может иметь значительные последствия для их здоровья.

Генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан сказал Reuters, что цена, которую его компания запрашивает за Lutathera, оправданна. Он заявил, что невозможно сравнить препарат, произведенный в медцентре«Эразмус», с Lutathera, которая получила одобрение от европейских регуляторов.

Свидетельством потенциальной опасности изготовления лекарств был случай в США, произошедший в 2012 г. Тогда вспышка менингита, унесшая жизни более 60 человек, была вызвана загрязнением шпицев при инъекциях стероидов в Центре изготовления лекарств Новой Англии в Массачусетсе.

Голландские аптеки с небольшим производством признают, что могут столкнуться с юридическими проблемами. Однако такой случай может создать прецедент для других европейских стран.

Нидерланды имеют влиятельный голос в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA), штаб-квартира которого переехала в Амстердам из-за брекзита (от англ. Brexit).

В соответствии с европейским и американским законодательством аптеки сохраняют за собой право готовить лекарства для отдельных пациентов. Распространена практика, включая создание аналогов с более низкой дозировкой для детей или жидких форм для людей, имеющих тружности с глотанием.

В Соединенных Штатах коммерческие производственные аптеки в последние годы тестировали пределы того, что им разрешено делать, включая изготовление лекарств в больших количествах. В некоторых случаях это вызывало правовые конфликты с производителями лекарств. После несчастного случая в Массачусетсе в 2012 г. законодатели США потребовали, чтобы крупные аптеки по производству лекарств регистрировались в Управлении по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) и соответствовали стандартам качества и маркировки.

Мировое движение против высоких цен на лекарства привел к тому, что администрация Дональда Трампа в Соединенных Штатах объявила снижение цен на лекарства одним из главных приоритетов.

В Канаде группы, лоббирующие интересы фармпромышленности, предложили пойти на уступки, чтобы предотвратить правительственные репрессии. В Японии регуляторы тестируют различные механизмы закупок, работающие по принципу затраты/эффективность, как средство ограничения цен.