Karyopharm представила данные в поддержку препарата Xpovio после неоднозначного одобрения FDA

В течение всего минувшего года шли обсуждения профиля безопасности препарата и его эффективности в формате общественной экспертизы с подачи FDA. Консультативный комитет регулятора также проводил свои слушания. Но после того, как FDA сообщило о не разглашавшихся ранее случаях смерти пациентов в ходе клинических исследований (КИ), препарат неожиданно был одобрен регулятором США по ускоренной процедуре.

В пресс-релизе FDA говорилось о том, что решение было принято на основании первичного анализа данных продолжающегося рандомизированного КИ с участием пациентов с ММ.

Теперь Karyopharm опубликовала важнейшие результаты КИ III фазы, которые позволили прояснить вопросы относительно эффективности Xpovio. При этом, по данным того же КИ, почти 75% пациентов все еще страдают от тяжелых побочных эффектов.

«Мы впервые можем продемонстрировать безусловную клиническую выгоду включения Xpovio в схему лечения», — заявил генеральный директор Karyopharm Майкл Кауффман.

В КИ III фазы участвовали 402 пациента с ММ, резистентной или рефрактерной к пяти основным целевым препаратам. У субъектов, получавших Xpovio наряду с комбинированной схемой лечения, медиана выживаемости без прогрессирования составила 13,93 мес. по сравнению с 9,46 мес. у тех, кто получал комбинацию препаратов без Xpovio.

Данные по безопасности продемонстрировали отсутствие дисбаланса в количестве смертельных исходов между двумя группами лечения. Частота развития тромбоцитопении, которая может вызвать кровоизлияние в мозг, составила 74%. Частота развития нейтропении составила 34%. Компания не раскрыла данные по безопасности для группы, принимавшей препараты сравнения.