Компания Chiesi представила результаты исследования применения ФЗТ в лечении болезни Фабри
Пэгунигалсидаза альфа, пэгилированный препарат для ферментной заместительной терапии (ФЗТ), представляет собой рекомбинантный человеческий фермент α-галактозидазу А, экспрессируемый в культуре растительных клеток. В настоящее время препарат зарегистрирован для лечения болезни Фабри у взрослых пациентов в Соединенных Штатах Америки, Европейском союзе и Великобритании.
«Общество по-прежнему не в полной мере знает и понимает многочисленные специфические трудности, с которыми сталкиваются люди с болезнью Фабри, — рассказал руководитель глобального подразделения редких заболеваний Chiesi Джакомо Кьези. — Это первое рандомизированное, двойное слепое клиническое исследование по оценке применения ФЗТ в лечении болезни Фабри. Его проведение стало возможным только благодаря невероятной поддержке со стороны исследователей, пациентов и членов их семей, посвятивших два года своей жизни этому важному проекту. Мы рады, что смогли создать для пациентов с болезнью Фабри еще один вариант лечения, и намерены продолжать нашу работу с целью поддержки миллионов людей с редкими заболеваниями по всему миру».
В исследование Balance было включено 77 взрослых пациентов с болезнью Фабри со среднегодовым снижением рСКФ более чем на 2 мл/мин/1,73м2/год, получавших лечение агалсидазой бета не менее одного года (в среднем почти шесть лет). Пациентов рандомизировали в соотношении 2:1 в группу применения пэгунигалсидазы альфа в дозе 1 мг/кг или в группу применения агалсидазы бета один раз в две недели в течение двух лет.
