Минздрав одобрил новый препарат от пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Минздрав выдал регистрационное удостоверение на препарат «Апварди» (МНН даникопан). Он выпускается в форме таблеток в дозировке 50 мг и 100 мг. РУ принадлежит компании «Алексион Юроп САС».

Alexion специализируется на разработке препаратов для редких заболеваний. Она разработала два препарата, которые используются для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, экулизумаб и равулизумаб. Первый производитель в Россию не поставляет. Второй препарат зарегистрирован в 2023 году.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) – редкое заболевание системы крови, характеризующееся внутрисосудистым гемолизом, дисфункцией костного мозга и повышенным риском тромботических и органных осложнений.

У людей с пароксизмальной ночной гемоглобинурией развивается анемия, вызванная разрушением клеток крови, а также потенциально опасными для жизни тромбами. Медиана выживаемости после постановки диагноза составляет 10 лет.

Регионы несколько раз предлагали включить заболевание в программу высокозатратных нозологий, но пароксизмальная ночная гемоглобинурия до сих пор туда не включена.