Минздрав одобрил первый российский биоаналог для лечения болезни Фабри

Компания «НПО Петровакс Фарм» получила регистрационное удостоверение на препарат «Фабагал» (МНН агалсидаза бета), применяющийся при орфанном заболевании болезни Фабри (БФ). Информация об этом опубликована в Государственном реестре лекарственных средств. Лекарство выпускается в виде лиофилизата для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий в дозировке 35 мг. Производителем значится корейская ISU Abxis.

«Фабагал» применяют у взрослых и детей с восьми лет. Препарат предназначен для длительной ферментозаместительной терапии. Инфузию проводят каждые две недели в дозировке 1 мг/кг массы тела. Решение о продолжительности лечения принимает врач, указано в инструкции по медицинскому применению.

В документе также перечислены некоторые побочные действия. Самые серьезные из них: анафилактоидные реакции, ангионевротический отек, бронхоспазм.

Болезнь Фабри или болезнь Андерсона—Фабри — наследственное заболевание, относящееся к группе лизосомных болезней накопления, обусловленное снижением или отсутствием активности фермента α-галактозидазы А. Заболевание носит прогрессирующий мультисистемный характер, связан со снижением качества и продолжительности жизни. Без соответствующего лечения может привести к необратимым повреждениям со стороны сердца, почек и других органов.

«Фабагал» содержит действующее вещество агалсидаза бета, которая представляет собой рекомбинантную форму α-галактозидазы А человека. Заместительная ферментная терапия применяется с целью восстановления уровня ферментной активности, достаточного для гидролиза и выведения накоплений субстрата из тканей органов, за счет чего происходит предотвращение, стабилизация или обратное развитие прогрессирующего ухудшения функции этих органов.

В России зарегистрировано два препарата для лечения БФ — это агалсидаза альфа и агалсидаза бета. С действующим веществом агалсидаза альфа одобрен бренд «Реплагал» от компании Shire Human Genetic Therapies (США), с агалсидазой бета — бренд «Фабразим» от компании Genzyme (Нидерланды) и «Фабагал» от компании «Петровакс». Перечисленные зарубежные препараты были зарегистрированы в 2009 году.

Ранее «ФВ» писал, что «Петровакс» локализует производство биоаналога на территории России. Корейская ISU ABXIS передаст ей технологию по производству биоаналога агалсидазы бета. Российский производитель планирует освоить выпуск субстанции к 2025 году.