Novartis приобрела еще одну генную терапию на основе оптогенетики для лечения глаз

Швейцарский фармацевтический производитель Novartis объявил о приобретении компании Arctos Medical. Сумма сделки не разглашается.

Arctos являлась владельцем запатентованной технологии генной терапии на основе аденоассоциированных вирусов (AAV), которые позволяют доставлять лечебные гены в клетки. AAV представляют особый интерес в сфере генной терапии, поскольку имеют способность встраивать свой геном в геном хозяина. К тому же, этот вид вирусов вызывает слабую иммунную реакцию у человека, которая может препятствовать доставке генов к клеткам-мишеням, а в некоторых случаях вирусная генная терапия вызывает серьезные осложнения у пациентов. 

С помощью такой технологической платформы разрабатываются средства для лечения наследственной дистрофии сетчатки (IRD) и других заболеваний, связанных с потерей колбочек фоторецепторов. Таким образом Novartis еще больше увеличила свой портфель генных терапий, в основе которых лежат методы оптогенетики. 

Как подчеркивается в заявлении, технология Arctos не ограничивается исправлением какого-то конкретного гена и потенциально может вылечить различные формы IRD независимо от генной мутации, лежащей в основе заболевания. Светочувствительный оптоген, который разрабатывался компанией, доставляется в определенные клетки сетчатки с помощью генной терапии, превращая клетки-мишени в замещающие фоторецепторные клетки.

В прошлом году швейцарский производитель лекарств приобрел компанию Vedere Bio за 280 млн долл., получив две оптогенетические генотерапии на основе AAV, которые сейчас проходят доклинические испытания. В настоящее время Novartis продает одноразовую генную терапию Luxturna (voretigene neparvovec), предназначенную для лечения пациентов, ослепших из-за наследственного заболевания сетчатки.