Pfizer опубликовала результаты III стадии испытаний препарата против гемофилии

Компания Pfizer опубликовала данные III стадии испытаний экспериментального препарата marstacimab против гемофилии A и B. Терапия достигла основной цели исследования, продемонстрировав превосходство над фактороместительной терапией и смогла сократить кровотечения на 92% у пациентов с тяжелой формой гемофилии А и умеренно тяжелой и тяжелой гемофилией B.

Гемофилия снижает способность организма вырабатывать белки, ответственные за свертывание крови. Из-за этого травмы пациента приводят к длительным кровотечениям.

Текущий стандарт лечения заболевания предполагает регулярное введение недостающих белков. Marstacimab действует иначе, он запускает процесс сворачивания крови. Он воздействует на белок TFPI (ингибитор пути тканевого фактора) и блокирует выполнение им антикоагулянтной функции, которую он естественным образом выполняет в организме человека.

В этом испытании marstacimab принимали участие только пациенты, у которых не было антител, останавливающих выработку белков свертывания крови, называемых фактором VIII или фактором IX. Pfizer также тестирует marstacimab у пациентов с этими ингибиторами, и данные испытаний ожидаются в конце 2024 года.

В России компания BIOCAD получила разрешение Минздрава на проведение клинического исследования препарата для терапии гемофилии А. Препарат предназначен для однократного введения раз в несколько лет. Он представляет собой вектор на основе rAAV, который несет гены человеческих факторов свертываемости крови (фактора VIII в случае гемофилии А). Исследование предполагается закончить в середине 2033 года.

Первый препарат генной терапии гемофилии А Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) от американской BioMarin получил условную регистрацию в Европе в августе 2022 года.