В ЕС одобрили один из самых дорогих препаратов в мире от гемофилии А

Европейская комиссия выдала условное регистрационное удостоверение генной терапии Roctavian для взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Об этом говорится в сообщении компании BioMarin. Также средство получило статус орфанного препарата в ЕС, что даст ему 10-летнюю эксклюзивность на рынке.

Генная терапия BioMarin доставляет в организм функциональный ген, предназначенный для того, чтобы помочь организму вырабатывать белок под названием фактор VIII самостоятельно. В BioMarin поясняют, что люди с гемофилией А страдают от мутации гена, отвечающего за выработку этого белка, необходимого для свертывания крови.

Цена Roctavian в Европе составит около 1,5 млн евро. В ЕС BioMarin нацелена на около 3,2 тыс. пациентов, которые смогут принимать Roctavian. В то же время его не могут вводить людям с положительным результатом теста на антитела к аденоассоциированному вирусу серотипа 5, который служит вектором для генной терапии.

Тем не менее, по словам аналитиков, со временем Roctavian сможет охватить больше пациентов с тяжелой формой гемофилии А в ЕС, в целом их численность составляет около 8 тыс. человек.

Для начала препарат BioMarin будет продаваться в Германии, где компания рассчитывает начать его коммерческое распространение в IV квартале этого года. Первыми пациентами могут стать 600—700 человек. Далее компания может привлечь 500—600 пациентов во Франции, а затем переместиться в Италию и Испанию, другие страны ЕС и, наконец, на Ближний Восток.

В США BioMarin еще не зарегистрировала Roctavian. Еще в июне компания отложила планы по повторной подаче заявки на одобрение до сентября. Компания пояснила, что FDA запросило дополнительную информацию по средству.