Pfizer заключила миллиардную сделку в области разработки препаратов от генетических заболеваний

Pfizer заключила соглашение на четыре года с Beam Therapeutics о разработке новых средств лечения редких генетических заболеваний с использованием технологии базового редактирования. Об этом говорится на официальном сайте Pfizer.

Согласно условиям сделки, Pfizer выплатит 300 млн долл. авансом. В ее обязанности войдет разработка лекарственных средств и получение одобрения от регулирующих органов. В свою очередь Beam займется проведением исследований трех кандидатных препаратов против генетических заболеваний печени, мышц и центральной нервной системы. Также компания получит права на поэтапные платежи в размере 1 млрд долл. 

Beam была основана пять лет назад благодаря исследованиям лаборатории профессора Дэвида Лиу из Гарвардского университета. Ученым удалось найти способ более точного редактирования генов. В первом поколении методов редактирования генов на основе CRISPR разрезались обе нити ДНК для замены определенных участков. В отличие от него в базовом редактировании стало возможно изменять одну букву ДНК на другую без двухцепочечного разрыва. Как утверждает Beam, такой способ редактирования генов несет меньший риск побочных эффектов, чем CRISPR.

Отмечается, что Beam использует технологию матричной РНК и липидные наночастицы для доставки препарата в организм. При этом Pfizer обладает опытом работы как с мРНК, так и с наночастицами, которые являются компонентами разработанной ею вакцины от COVID-19. 

Beam также сохранила за собой возможность участвовать в разработке и коммерциализации любого из препаратов. Затем компании разделят прибыль и издержки. 35% чистой прибыли достанется Beam, 65% – Pfizer.