Препарат Roche доказал способность лечить спинальную мышечную атрофию

Швейцарская фармацевтическая компания Roche опубликовала результаты двухлетних исследований применения препарата Evrysdi (Рисдиплам) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) различного типа среди младенцев. Согласно сообщению компании, принятие лекарственного средства на протяжении двух лет помогло 59% детей с самой тяжелой формой СМА обрести способность сидеть без поддержки не менее пяти секунд. После года лечения сидеть смогли всего 33%.

Кроме того, благодаря препарату 88% младенцев с СМА 1-го типа смогли выжить без вентиляции легких, 65% начали сохранять вертикальный контроль головы, у 29% появилась способность переворачиваться и 30% научились стоять с опорой.

«Результаты, которые мы обнаружили на втором году лечения Evrysdi, вызывают неподдельный восторг», — отмечается в заявлении Леви Гаррауэй, главврача Roche, добавив, что Evrysdi продемонстрировал в ходе испытаний свою эффективность и безопасность. Компания будет продолжать наблюдения за выживаемостью и двигательными функциями младенцев

На момент получения результатов исследования возраст детей варьировался от 28,4 до 45,1 месяца. Средний возраст младенцев на момент начала испытаний составил 6,3 месяца. Из 17 младенцев, получавших лечение, у двоих зарегистрированы осложнения своего заболевания, которые привели к гибели, на восьмом и 13 месяцах лечения. Еще одного ребенка пришлось вывести из исследования, после 3,5 месяца без лечения младенец скончался. Примечательно, что смерть ни одного из них не связана с приемом препарата.
Рисдиплам не зарегистрирован в России, но Roche уже подала свою заявку на регистрацию.

Ранее «ФВ» писал, что препарат тоцилизумаб, разработанный Roche, снизил потребность в искусственной вентиляции легких при коронавирусе.