Roche отказывается от перспективных разработок для лечения редкой болезни Гентингтона

Компания Roche заявила, что отказывается от исследований препарата tominersen против болезни Гентингтона, пишет Reuters. Лекарственное средство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, в ранних испытаниях он демонстрировал снижение количества мутантного белка, вызывающего заболевание. Но Roche решила свернуть открытые клинические испытания, которые находились в III фазе, из-за негативного отзыва комитета по мониторингу данных.

Независимый комитет по мониторингу данных рекомендовал не продолжать дальнейшие исследования из-за негативного профиля потенциальной пользы и риска. «Это очень неудачная новость для III фазы исследования tominersen, и мы знаем, что людям с болезнью Гентингтона будет особенно трудно ее услышать», — заявил главный медицинский директор Roche Леви Гарравей.

Изначально tominersen был разработан Ionis и лицензирован за 45 млн долл. в 2017 году. Еще в феврале Roche заявляла, что до 2022 года никаких изменений в испытаниях не будет, поэтому отказ от исследований стал достаточно неожиданным, пишет Reuters.

Помимо Roche препарат от болезни Гентингтона также разрабатывает Novartis. Компания исследует branaplam, изначально предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии, в качестве средства борьбы с этим заболеванием.

Болезнь Гентингтона – редкое наследственное дегенеративное заболевание головного мозга. Его симптомы включают психические нарушения (депрессию, апатию, раздражительность, ангедонию, асоциальное поведение), патологические движения (хорею, миоклонические судороги и псевдотики). По мере прогрессирования заболевания у пациента утрачивается способность ходить и наблюдаются нарушения глотания, развивается тяжелая деменция. Смерть обычно наступает в течение 13–15 лет после появления первых симптомов.