Sanofi представила результаты исследования препарата против болезни Помпе

Sanofi представит результаты двух исследований препарата Nexviazyme против болезни Помпе. Компания рассказала про рандомизированное двойное слепое исследования COMET III фазы и долгосрочные результаты исследования Mini-COMET II фазы. Об этом сообщается на сайте производителя.

Болезнь Помпе — это редкое наследственное заболевание, при котором в клетках накапливается гликоген из-за дефицита фермента альфа-1,4-глюкозидазы. Форма болезни с поздним началом (LOPD) характеризуется прогрессирующей слабостью в мышцах, нарушениями осанки, одышкой и трудностями при ходьбе и выполнении физических упражнений. Ранее единственным доступным вариантом лечения болезни Помпе была терапия алглюкозидазой альфа.

В ходе испытаний COMET 100 ранее не получавших лечения пациентов с LOPD были рандомизированы для получения 20 мг/кг Nexviazyme или 20 мг/кг алглюкозидазы альфа в качестве внутривенной инфузии каждые две недели в течение 49 недель. В дальнейшем пациенты, первоначально получавшие Nexviazyme, продолжили лечение, а пациенты, получавшие алглюкозидазу альфа, перешли на Nexviazyme в дозировке 20 мг/кг.

Данные III фазы продемонстрировали, что после почти двухлетнего лечения Nexviazyme страдающие болезнью Помпе продемонстрировали устойчивый эффект от лечения. Также фиксировалась стабилизация эффекта лечения у пациентов, перешедших с алглюкозидазы альфа, связанного с дыханием и дистанцией ходьбы.

Что касается Mini-COMET II, то все участники исследования после 97 недель терапии продемонстрировали стабилизацию или улучшение двигательных функций. В этой группе оценивались 22 пациента, принимавшие препарат в разных дозировках.

В августе прошлого года препарат был одобрен американским регулятором FDA.