В Европе появится новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Препарат Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) предназначен для однократного внутривенного введения, в результате которого он восполняет недостающий при СМА ген SMN1. Этот ген в свою очередь отвечает за выработку белка SMN, улучшающего моторные навыки и выживаемость пациентов с этим заболеванием.

Рекомендация Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) EMA опирается на предварительные результаты клинического исследования с участием 22 пациентов младше шести месяцев с разными степенями тяжести СМА.

Выживаемость пациентов, применявших Zolgensma, превысила обычные показатели выживаемости детей с СМА. 91% участников исследования дожили до 14-месячного возраста и не нуждались во вспомогательной вентиляции легких. Известно, что без лечения до такого возраста доживают в среднем лишь 25% детей. Многие пациенты также показали успешное развитие моторных навыков: 14 участников к 18-месячному возрасту научились сидеть, один – самостоятельно ходить.

Эффективность и безопасность Zolgensma сегодня продолжают исследовать в трех дополнительных испытаниях. Условное одобрение этого препарата позволит пациентам быстрее получить доступ к нему в условиях ограниченных вариантов лечения СМА в Европе. Такой тип одобрения позволяет ЕМА рекомендовать к регистрации препарат с неполными данными клинических исследований в случаях, когда польза от немедленной доступности препарата для пациентов превышает риски его применения с учетом неполных данных.

ЕМА отмечает, что терапия с помощью Zolgensma должна проводиться только в специализированных лечебных учреждениях под наблюдением врача с опытом лечения пациентов с СМА.

Препарат также был одобрен FDA в 2019 году.