В России началась регистрация одного из самых дорогих препаратов в мире

Препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) содержит вектор для доставки отсутствующего или дефектного гена SMN1. Он отвечает за синтез белка SMN, необходимого для функционирования двигательных нейронов и скелетной мускулатуры.

Препарат генной терапии вводится однократно пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство одобрено в 2019 году в США, в марте 2020 года получило условное одобрение в Евросоюзе. Процедура облегчает доступ к лекарствам при ограниченных вариантах лечения, позволяет выводить на рынок жизненно необходимый препарат при неполных клинических данных.

По оценкам 2019 года, Zolgensma – один из самых дорогих препаратов в мире. Оценочная стоимость инъекции составила 2,125 млн долларов.

В России для лечения СМА одобрен препарат «Спинраза» компании «Биоген». Регистрация состоялась в 2019 году. Статус орфанного препарата присвоен в начале 2020 года.

В марте 2020 года заявку на регистрацию рисдиплама в России подала компания «Рош». В случае одобрения этот препарат может стать первым пероральным лекарством для амбулаторного применения у больных СМА.