В США одобрен первый препарат для лечения синдрома Алажиля

Компания Mirum заявила, что ее новый препарат стал первым одобренным в США средством для лечения зуда у пациентов с редким заболеванием печени, синдромом Алажиля (ALGS). Об этом сообщается на сайте Mirum.

Цена препарата, который будет распространяться под названием Livmarli, составит 1550 долл. Стоимость годового курса терапии составит 391 тыс. долл. Дозировка препарата будет назначаться в зависимости от веса пациента, указанная цена рассчитана для ребенка весом в 17 кг.

ALGS — это редкое генетическое заболевание, которое проявляется уже в самом раннем возрасте. Оно характеризуется малым количеством или слишком маленьким диаметром желчных протоков в печени. В результате этого затрудняется отток желчи, которая накапливается в клетках печени. Желчные кислоты начинают в повышенных количествах попадать в кровь, что вызывает постоянный зуд у пациентов.

«[Зуд] действительно ужасен для детей и семей, страдающих этим заболеванием, и в конечном счете этот зуд становится движущим фактором для принятия решений о пересадке печени», — рассказал Reuters генеральный директор компании Крис Питц.

Livmarli блокирует белок, который регулирует вывод желчных кислот из кишечника обратно в кровь и печень. Когда он блокирован, кислоты начинают выводиться из организма. Терапия имеет ряд серьезных побочных эффектов, в числе которых указываются повреждения печени.

Аналитик из компании SVB Leerink Мани Фарухар рассказал Reuters, что Livmarli может легко достичь 400 млн долл. продаж к 2030 году только по показателям против синдрома Алажиля. Руководство Mirum оценивает рыночные перспективы препарата примерно в 500 млн долл.

Фарухар также отмечает, что ближайшим конкурентом Livmarli сейчас является пероральная терапия Bylvay от Albireo Pharma, но в настоящее время она еще проходит испытания против ALGS.

В июле Bylvay получил одобрение FDA США против другого заболевания печени, прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза (ПСВХ). Терапия будет стоить 385 тыс. долл. в год.