Великобритания первой в мире начнет применять генную терапию для лечения талассемии

Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) начнет применять генную терапию Casgevy, разработанную компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, для лечения редкого наследственного заболевания крови – бета-талассемии. Об этом сообщила Vertex в пресс-релизе.

Британский регулятор одобрил применение Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии в ноябре прошлого года. Это была первая в мире регистрация терапии, основанной на технологии редактирования гена CRISPR. Теперь Великобритания также станет первой страной в мире, которая начнет применять генную терапию.

Решение о применении этого метода лечения было принято после того, как Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE, орган, который оценивает клиническую и экономическую эффективность уже одобренных британским регулятором препаратов) выпустил рекомендацию о его использовании. По данным NHS, Casgevy потенциально могут получить около 460 англичан старше 12 лет с бета-талассемией.

Препарат стал доступен в стране с 7 августа, пишет агентство Reuters. Производство терапии будет осуществляться на территории Соединенного Королевства, а ее проведение – в семи специализированных центрах, имеющих опыт трансплантации стволовых клеток.

Официальная цена Casgevy в Великобритании составляет 1,65 млн фунтов стерлингов (около 2,1 млн долл.). Однако представитель Vertex отметил Reuters, что компания не может комментировать согласованную с NHS цену.

Casgevy основана на технологии редактирования генов CRISPR. Она проводится путем извлечения стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лаборатории и последующего введения модифицированных клеток обратно пациенту. Терапия получается только после прохождения предварительного курса лечения для подготовки костного мозга к приему новых клеток.