Versant Ventures вложила 45 млн долл. в разработку лечения серповидно-клеточной анемии

Компания Versant Ventures, инвестирующая в медицинский бизнес, совместно с предприятием Samsara BioCapital, занимающимся продвижением инновационных способов лечения, профинансировали первоначальный этап развития компании Graphite Bio на сумму 45 млн долл. Цель инвестиций — продвижение технологии CRISPR/Cas9 по редактированию генома человека с целью лечения серповидно-клеточной анемии.

В частности, ученые из Стэнфорда продемонстрировали умение корректировать ген серповидного бета-глобина (мутировавший бета-глобин приводит к серповидно-клеточной анемии) гемопоэтических стволовых клеток (из этих клеток образуются все виды клеток крови, от эритроцитов до лейкоцитов) пациента ex vivo (вне организма).

Graphite Bio показала, что, благодаря своему подходу к генной коррекции, в клетках пациентов с серповидно-клеточной анемией можно эффективно восстановить здоровый белок гемоглобина и устранить серповидно-клеточный гемоглобин.

Graphite Bio занимается редактированием генов нового поколения, ориентированным на интеграцию целевого ДНК для точной вставки генетических конструкций и лечения различных тяжелых заболеваний. Компания была учреждена основоположниками в области редактирования генов и генной терапии.

Опираясь на результаты исследований, проведенных в лабораториях Стэнфордского университета, Graphite гарантирует повысить эффективность генной интеграции с 1% до более чем 50%.

«Достижение высокоэффективной интеграции целевых генов было важнейшей задачей редактирования генов на протяжении более 15 лет, но только сейчас это стало технологически возможным», — отметил Джерел Дэвис, директор филиала Versant в Ванкувере.

По его словам, в то время как многие существующие подходы к редактированию генов и генной терапии основаны на «выбивании» мутировавших генов или случайной интеграции ДНК, Graphite Bio фокусируется на коррекции дефектных генов путем высокоэффективной интеграции новых генетических конструкций. Эта технология обладает потенциалом точно восстановить поврежденную часть гена, полностью заменить неисправный ген либо внедрить генетические грузы в точные области генома.