Verve начала испытания нового поколения технологии генного редактирования

Биотехнологическая компания Verve Therapeutics начала испытания нового поколения технологии редактирования генов, пишет BioPharmaDive. В ходе исследования будет применяться новая и теоретически более точная форма CRISPR, известная как «редактирование базы».

Verve заявила, что она ввела дозу первому пациенту, принимающему участие в исследовании, примерно через два месяца после того, как регулятор выдал разрешение на проведение испытания в Новой Зеландии.

Verve планирует включить в исследование около 40 пациентов с болезнью под названием «наследственная гетерозиготная гиперхолестеринемия». Компания планирует открыть исследовательские центры в США и Великобритании в конце этого года. По данным Verve, первые результаты по безопасности и изменению уровня холестерина ожидаются примерно в 2023 году.

Терапии с использованием первого поколения технологии редактирования генов CRISPR за последние несколько лет уже испытывались на людях. Однако ряд биотехнологических компаний разрабатывают основанные на CRISPR технологии, адаптированные для внесения более точечных изменений в ДНК.

Одна из этих технологий называется «редактированием базы». Она может изменять отдельные элементы в гене без разрыва обеих цепей двойной спирали ДНК. Потенциально это более безопасный и эффективный подход, пишет BioPharmaDive.

Технология «редактирования базы», созданная Дэвидом Лю из Института Броуда Массачусетского технологического института и Гарварда, разрабатывается компанией Beam Therapeutics, которая предоставила Verve лицензию на использование технологии.