Консультативный комитет FDA рекомендовал одобрить препарат для лечения редкого заболевания

Как отметил исполнительный директор Genzyme Дэвид Микер, решение комитета является значительным шагом для вывода на рынок препарата для пациентов, пораженных этим зачастую нераспознанным генетическим заболеванием, и их семьям.

Члены комитета выразили обеспокоенность в отношении подобных эффектов препарата, включая риск развития заболеваний печени и рака, однако они учли, что в настоящее время лекарств для лечения этого заболевания не существует.

Немногим ранее комитет рекомендовал одобрить препарат lomitapide компании Aegerion Pharmaceuticals, также предназначенный для лечения  семейной гомозиготной гиперхолестеринемии.