Консультативный совет FDA поддержал геннотерапевтический препарат Luxturna для лечения слепоты

По информации Spark, рекомендация консультативного совета частично основана на данных рандомизированного клинического исследования III фазы с участием 29 пациентов в возрасте от 4 до 44 лет с подвержденными биаллельными мутациями гена RPE65. Результаты исследования, опубликованные в журнале The Lancet, продемонстрировали существенное различие между пациентами группы лечения препаратом Luxturna и контрольной группы через 1 год по первичной конечной точке – среднему показателю двусторонних изменений по шкале MLMT (multi-luminance mobility testing). В компании отметили также, что пациенты, получавшие лечение препаратом Luxturna, достигли «выраженного различия» по сравнению с контрольной группой применительно к вторичным конечным точкам – показателю порога световой чувствительности во всем поле зрения, усредненному для обоих глаз, и показателю изменения подвижности глазного яблока в глазу, первым получившем инъекцию препарата. Однако, параметры третичной конечной точки – изменение остроты зрения, усредненное для обоих глаз, в двух группах не были статистически значимыми.

Ожидается, что FDA примет решение относительно одобрения Luxturna к 12 января 2018 г. Заявка на регистрацию препарата была также подана в Европе.