Merck KGaA покупает британскую компанию ради РНК-препарата против редкого рака крови

Немецкий фармацевтический гигант Merck KGaA сообщил о покупке британской биотехнологической компании Silence Therapeutics за 1,3 млрд долл., предложив 20 долл. за каждую ее акцию — на 130% выше последней биржевой цены. Cделку рассчитывают закрыть в I квартале следующего года.

Главным трофеем для Merck станет экспериментальный препарат на основе малой интерферирующей РНК (siRNA) дивесиран (divesiran), разработанный для лечения редкого рака крови — полицитемии. При этом заболевании костный мозг вырабатывает слишком много эритроцитов. Кровь густеет, растет риск тромбов, инсульта и инфаркта, а поддерживать долю эритроцитов в крови (гематокрит) ниже 45% нужно постоянными кровопусканиями и средствами, подавляющими кроветворение. В США этой патологией страдают около 90 тыс. человек.

Дивесиран блокирует ген TMPRSS6 в клетках печени, который тормозит выработку гормона гепсидина — главного регулятора железа в организме. С повышением его уровня железо хуже проникает в костный мозг, что замедляет производство эритроцитов.

Во II фазе клинических испытаний (КИ) SANRECO (NCT05499013) у 88% участников, которым вводили лекарство раз в 6 или 12 недель, отпала необходимость в кровопусканиях (флеботомии), а гематокрит — доля эритроцитов в общем объеме крови — не превышал 45% с 18-й по 36-ю неделю исследования. В группе плацебо аналогичные показатели отмечены лишь у 19% добровольцев.

В первой половине 2027 года планируется начать III фазу. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже одобрило приоритетное рассмотрение заявки на регистрацию дивесирана.

Главный конкурент в сегменте средств от истинной полицитемии — Mimrylo (русфертид/rusfertide) от Takeda и Protagonist, вышедший на американский рынок в августе. Препарат имитирует действие гепсидина и вводится раз в неделю — режим дозирования должен стать конкурентным преимуществом дивесирана.

Приобретение Silence — часть стратегии нового гендиректора Merck KGaA Кая Бекмана, который возглавил корпорацию в мае после ухода Белен Гарихо в Sanofi. Он обозначил намерение расширять портфель за счет слияний и поглощений, делая особый акцент на методах лечения редких и узконаправленных болезней. В июне концерн заплатил более 11 млрд долл. за Bio-Techne.