«Р-Фарм» и Сеченовский университет разрабатывают CRISPR-технологию для элиминации гепатита B

CRISPR-Cas9 — это технология таргетного редактирования генома, известная также как «молекулярные ножницы». Она основана на действии белка-нуклеазы Cas9, который разрезает ДНК. Система направляет Cas9 точно к тому участку генома, где необходимо внести изменения.

Проект ГК «Р-Фарм» предполагает разработку масштабируемой технологической платформы для упаковки комплексов CRISPR-Cas9, нацеленных на вирус гепатита B, в мембранные наночастицы, произведенные в клеточной линии. Платформа обеспечит системную доставку генетических редакторов in vivo для достижения полной элиминации вируса и излечения гепатита В.

«Редактирование генома сегодня — одна из самых динамичных областей мирового биотеха, — рассказал директор по работе с партнерами группы «Р-Фарм» Владимир Андрианов. — Мы движемся в этом направлении с нуля, замыкая полный цикл: разрабатываем собственный конструкт CRISPR-Cas9 и параллельно создаем промышленно масштабируемую систему доставки этих частиц в клетку. Сквозных проектов такого уровня в мире единицы, а в России это первый опыт построения платформы полного цикла. По сути, мы создаем платформенную технологию, где при смене мишени базовая конструкция остается неизменной, достаточно перенастроить направляющий компонент и параметры носителя. Именно это открывает прямой путь к персонализированным протоколам, когда терапию можно быстро адаптировать под конкретного пациента и его мутацию».

Грант обеспечивает финансирование критически важного этапа перехода от лабораторной разработки к опытно-промышленному прототипу. Это необходимое условие для последующего выхода на клинические исследования и рынок.

Как отметил руководитель отдела фармацевтической разработки компании «Р-Фарм» Максим Власюк, разрабатываемая технология позволяет загрузить в одну наночастицу до 200 копий комплекса CRISPR-Cas9. Кроме того, препарат будет обладать сниженной нецелевой активностью и повышенной специфичностью комплексов CRISPR-Cas9 к инфицированным клеткам печени, что снизит риски побочных эффектов и повысит эффективность.

«Схема CRISPR-терапии гепатита B предполагает полное излечение после однократного введения препарата — это позволит уменьшить стоимость курса для одного пациента и таким образом будет способствовать экономии бюджетных средств», — заключил он.

Реклама. «Р-Фарм»