«Р-Фарм» исследует гофликицепт при семейной средиземноморской лихорадке у детей
Исследование планируется провести в ведущих клинических центрах Российской Федерации и странах региона МЕНА: Турции, Саудовской Аравии и Иордании. В нем примут участие 20 пациентов в возрасте от 6 до 17 лет. Каждый пациент будет получать терапию до одного года и шести месяцев, а при желании сможет продолжить прием гофликицепта в открытой фазе исследования.
Семейная средиземноморская лихорадка (ССЛ) — это наследственное аутовоспалительное заболевание, которое проявляется периодическими подъемами температуры, сильными болями в животе, грудной клетке и суставах. Без своевременного лечения ССЛ может привести к амилоидозу с поражением почек и других органов. Ключевую роль в развитии заболевания играет интерлейкин-1, запускающий воспалительную реакцию в организме. У большинства пациентов первые симптомы семейной средиземноморской лихорадки появляются в возрасте до десяти лет, а у 90% — до 20 лет. Именно поэтому важно иметь препарат, разрешенный к использованию в детской практике. Без своевременного лечения ССЛ может привести к серьезному осложнению — амилоидозу с поражением почек и других органов.
ССЛ считается орфанным заболеванием, однако в некоторых регионах, в том числе в Крыму и Причерноморье, а также в странах Средиземноморья и Ближнего Востока его частота может достигать одного случая на 1000 человек.
«Семейная средиземноморская лихорадка — генетически обусловленное заболевание, часто дебютирующее в детском возрасте, — рассказал медицинский директор «Р-Фарм» Михаил Самсонов. — Раннее начало эффективной таргетной терапии очень важно для предотвращения прогрессирования и развития жизнеугрожающих осложнений, что позволяет обеспечить пациентам хорошее качество жизни на протяжении многих лет. Педиатрические исследования новых препаратов очень важны и востребованы, они позволяют получить необходимые клинические данные для максимально ранней терапии маленьких пациентов».
Гофликицепт — гибридный белок, гетеродимер, связывающий провоспалительные цитокины семейства интерлейкина-1 и блокирующий их действие. В 2024 году он был зарегистрирован для терапии идиопатического рецидивирующего перикардита. В 2026 году гофликицепт получил РУ по показанию семейная средиземноморская лихорадка у взрослых. Препарат входит в российские клинические рекомендации по перикардитам, Перечень ЖНВЛП и руководство по лечению перикардитов в США. Продолжаются его исследования при ряде других ИЛ-1-опосредованных патологий, в том числе при болезни Стилла.
