В ЕС одобрен орфанный препарат Tegsedi

Постепенное накопление отложений транстиретинового (TTR) амилоида в тканях и органах приводит к нарушениям сенсорной, двигательной и автономных функций. hATTR может привести к смерти в течение от 3 до15 лет после появления симптомов. В настоящее время не существует зарегистрированных препаратов для лечения заболевания, которым страдают около 50 тыс. человек во всем мире.

Tegsedi предназначен для блокирования выработки белка TTR. В ходе клинических исследований NEURO-TTR препарат существенно снижал уровень белка, независимо от типа мутации или стадии заболевания, отметили представители компаний.