Точка невозврата. Громкие провалы в исследованиях препаратов за 2024 год

Несмотря на ожидаемый рост среднегодовых объемов продаж производителей до 1,7 трлн долл. к 2030 году (на 7,5% ежегодно), рентабельность исследований снизится почти на треть — с 29 до 21% от совокупной выручки. Ситуация усугубляется приближающимся истечением срока действия патентов многих препаратов — в период с 2025-го по 2029 год убытки от этого могут составить до 350 млрд долл. 

Emraclidine

Показание: шизофрения.

Компания-разработчик: AbbVie.

Механизм действия: аллостерический модулятор, избирательно воздействующий на рецептор M4.

Фармацевтический гигант заплатил за него 8,7 млрд долл. Однако спустя 100 дней после завершения сделки с Cerevel Therapeutics стали известны результаты II фазы двух клинических испытаний, которые не подтвердили эффективность препарата. 

Emraclidine усиливает работу ацетилхолина, который связан с двигательными и когнитивными функциями. Предполагается, что воздействие на этот нейромедиатор может помочь против нейродегенеративных болезней. 

Такой же механизм лежит в основе Cobenfy (xanomeline и trospium chloride), одобренного Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Регистрация первого за несколько десятилетий препарата от шизофрении состоялась в сентябре прошлого года, спустя шесть месяцев после того, как Bristol Myers Squibb приобрела права на него за 14 млрд долл. у Karuna Therapeutics.

В начале 2025 года AbbVie пришлось списать 3,5 млрд долл. убытков из-за не оправдавшей себя инвестиции. Несмотря на это, производитель проведет повторные исследования emraclidine. 

Losmapimod

Показание: лице-плече-лопаточная мышечная дистрофия (ЛПЛД).

Компании-разработчики: Fulcrum Therapeutics и Sanofi.

Механизм действия: ингибитор митоген-активируемой протеинкиназы p38α/β.

Sanofi заключила сделку с Fulcrum на 1 млрд долл., из этой суммы 80 млн долл. — аванс, всего за несколько месяцев до публикации данных III фазы испытаний REACH. Рискованное вложение не оправдалось. 

Препарат не смог выполнить главную цель — улучшить функциональность верхних конечностей участников. Различие с группой плацебо было минимальным. Причем терапевтический эффект не впечатлял уже на IIb фазе, но исследования решили продолжить, так как были признаки замедления прогрессирования болезни у пациентов, получавших лекарство.

Как следствие, Fulcrum сократила около 40% штата и переключила внимание на другие про...