На ПМЭФ-2025 оценили перспективы фармы по редким заболеваниям

Рыночный потенциал

Орфанное направление эксперты относят к одному из ключевых драйверов развития терапевтических возможностей и фармацевтического производства в России. Несмотря на ограниченное число людей в группе риска, каждое такое заболевание требует разработки инновационных подходов к лечению, включая создание новых препаратов и технологий диагностики.

Согласно приведенным на форуме данным, лишь 5% редких болезней имеют патогенетическое лечение, что подчеркивает значимость научных инноваций. По мнению Инги Нижарадзе, в России накоплен достаточный научный потенциал для разработки молекул, которые могут поставляться не только в России и страны СНГ, но и по всему миру. «Это абсолютно реалистичная модель, которая касается принципиально новых нозологий, ведь 95% нозологий — свободные мишени, — отметила она. — Уже сегодня мы видим, как в разных государствах небольшие научные компании создают огромное количество новых молекул».

Для того чтобы принять этот вызов, важно смоделировать точки развития — лекарства и заболевания, для лечения которых они могут быть созданы, необходимо определить параметры клинических исследований. Нижарадзе особо подчеркнула, что именно для программы орфанных заболеваний может стать эффективным сотрудничество государства и инвестора, например, государственно-частное партнерство.

Важнейшее значение имеет скрининговая составляющая. Сегодня уже накоплен определенный опыт, например, в диагностике спинальной мышечной атрофии — при участии «Скопинфарм» реализовался пилотный проект неонатального скрининга на выявление СМА и первичных иммунодефицитов у детей. Но, учитывая генную природу многих орфанных заболеваний, необходимо расширить исследования в отношении членов семей, в которых родился ребенок с редким заболеванием, указала эксперт. Важная роль в этой связи отводится информационным программам и их масштабированию.

Потребности индустрии

Инга Нижарадзе также затронула тему специфики регулирования рынка орфанных препаратов. Так, по ее мнению, необходимо переосмыслить понятие дефектуры. «Сейчас она фактически стала прерогативой судов, — пояснила эксперт. — Есть ряд компаний, которые обращаются в судебные инстанции, добиваясь вердикта, что препарат находится в дефектуре. Но она должна определяться органами здравоохранения».

Еще одно предложение касается ужесточения критериев в отношении производства полного цикла, в частности, получения или ввоза субстанций. «Мы — компания, которая работает с препаратами крови, — наблюдаем некую подмену понятий. Привозится практически готовая субстанция, она немного дорабатывается, и это выдается за производство полного цикла, — рассказала Нижарадзе. — Это большое искушение, и можно ожидать нарушений на производствах со стороны недобросовестных игроков рынка».

Орфанные препараты дорогостоящие, многие из них производятся в небольшом количестве, и в этой связи не все целесообразно локализовать, считает эксперт. Можно применять другие механизмы, например инновационные контракты.

Такая мера рассматривается регуляторами, но многое зависит от самой индустрии. По словам заместителя руководителя ФАС Тимофея Нижегородцева, компаниям уже было предложено применять инновационные контракты в рамках деятельности фонда «Круг добра». Но, по его словам, инициатива пока не вызвала большого интереса у рынка: «Пациентов мало, взгляд за ними суровый, эффекты высчитываются жестко, и компании считают, что для них это невыгодно».

В технологическом отношении индустрия работает на опережение. Такой подход оправдан, но не лишен препятствий. Инга Нижарадзе привела конкретный пример. «Мы поставляем препарат с холодовой цепью минус 80 градусов, — рассказала она. — Логистику выстраивали 2,5 года, прошли многочисленные аудиты. Привозим препарат в лечебно-профилактические учреждения, и выясняется, что, к сожалению, не все ЛПУ подготовлены к приему таких препаратов».

«Мы обсуждали с «Кругом добра» возможность ввести специальную лицензию для орфанного направления, так как это абсолютно другой тип препаратов», — рассказала Нижарадзе.

Эту инициативу поддержала руководитель Росздравнадзора Алла Самойлова. Она отметила, что еще недавно подобных препаратов не было, а сегодня необходимость лицензирования препарата с холодовой цепью минус 80 градусов стала реальностью. «Нужно внести изменения в лицензионные требования по всей логистической цепочке», — согласилась глава ведомства.

***

Одним из событий форума стало подписание соглашения между «Скопинфарм» и Рязанской областью о реализации пилотного федерального проекта по активной популяризации темы донорства крови и плазмы крови «+Я». В течение 2025—2028 годов проект будет реализован на территории региона, в котором создается отечественное производство препаратов из плазмы крови. Соглашение подписали губернатор области Павел Малков и Инга Нижарадзе.

Реклама, «Скопинфарм»