Biogen и Scribe займутся разработкой лекарства от бокового амиотрофического склероза

Американский фармацевтический производитель Biogen и молодая компания, специализирующаяся на редактировании генома, Scribe Therapeutics договорились о совместной разработке методов лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) — смертельного неврологического заболевания, более известного как болезнь Лу Герига, — на основе технологии CRISPR/Cas9.

Дженнифер Дудна, соучредитель Scribe и одна из первых исследователей технологии редактирования генов, известной как CRISPR, заявила, что ее компания получит от Biogen 15 миллионов долларов в качестве аванса, а в дальнейшем более 400 миллионов долларов в форме поэтапных платежей по мере реализации поставленных задач.

Также Scribe получит 20 миллионов долларов начальных инвестиций от крупной венчурной компании Силиконовой долины Andreessen Horowitz для развития платформы генной инженерии на основе технологии CRISPR и метода высокоэффективной модификации генома in vivo.

Такие инструменты геномной инженерии, как CRISPR/Cas9, способны перестраивать генетический код для лечения заболеваний, вызванных генетическими мутациями или отклонениями.

Молекулы CRISPR включают в себя гидовую РНК, которая распознает последовательность ДНК-мишени, и фермент Cas9, который разрезает ее цепи в спирали. Создание молекул CRISPR с нуля, которым планируют заняться компании, позволяет создавать методы лечения, которые могут безопасно и эффективно редактировать геном.

БАС, или болезнь Лу Герига, названная в честь игрока бейсбольной команды «Нью-Йорк Янкиз», у которого была диагностирована эта болезнь, является редким дегенеративным прогрессирующим заболеванием, которое поражает клетки, расположенные в головном и спинном мозге.

Заболевание остается в настоящее время неизлечимым, и сегодняшняя терапия направлена на замедление прогрессирования симптомов.

В 2013 году Biogen уже проводил клинические испытания своего экспериментального препарата от БАС, но он потерпел неудачу.

Ранее «ФВ» сообщал, что Versant Ventures и Samsara BioCapital инвестировали 45 миллионов долларов в компанию GraphiteBio на развитие технологии CRISPR с целью лечения серповидно-клеточной анемии.