ЕК не ратифицировала отрицательное заключение по продлению условной регистрации аталурена

Препарат с МНН аталурен остается на рынке и будет в полном объеме доступен пациентам в соответствии с текущим статусом регистрации в Европе, подчеркнули в компании. ЕК попросила CHMP при пересмотре решения рассмотреть всю представленную информацию, включая данные из регистров пациентов, а также данные о применении препарата в реальной клинической практике.

«Сохранение регистрации на препарат — большая победа для мальчиков и молодых людей в Европе, у которых выявлена миодистрофия Дюшенна, вызванная нонсенс-мутацией», — подчеркнул главный исполнительный директор PTC Therapeutics, доктор Мэтью Б. Клайн. По его словам, «эффективность и безопасность, продемонстрированные в клинических исследованиях и долгосрочном регистре данных STRIDE, подтверждают, что препарат удовлетворяет запросы пациентов с миодистрофией Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией».

«Мы с нетерпением ждем дальнейшего сотрудничества с CHMP по следующим шагам, когда они будут определены», — заключил он.

EMA также проинформировало компанию PTC Therapeutics о том, что было принято решение считать недействительными заседание Научно-консультативной группы (SAG) по препарату на основе аталурена от 5 сентября 2023 года и все последующие процедурные шаги. Мнения, высказанные на заседаниях SAG в сентябре 2023 года и январе 2024 года, не будут учитываться CHMP в будущих оценках препарата, сообщили в PTC Therapeutics.