FDA одобрило первую в США первую генную терапию BioMarin для лечения гемофилии А

Американский регулятор FDA одобрил первую в США генную терапию BioMarin Pharmaceutical для лечения тяжелой гемофилии А. Об этом сообщается на сайте компании.

Цена терапии Roctavian для однократного введения оценивается в 2,9 млн долл. Результаты испытаний показали, что препарат уменьшил количество случаев кровотечения у пациентов, но длительность его действия неизвестна.

В BioMarin заявили, что большинство участников исследования продолжали реагировать на генную терапию в течение трех лет и далее и компания продолжит наблюдать за ними в течение 15 лет.

BioMarin предложит всем медицинским страховщикам США «гарантию», в соответствии с которой она возместит оптовую стоимость препарата, если у пациента не будет зафиксировано ответа на лечение. Компания заявила, что компенсация будет «пропорциональной» для пациентов, которые перестали реагировать на лечение в течение первых четырех лет после его начала.

Генная терапия BioMarin доставляет в организм функциональный ген, предназначенный для того, чтобы помочь организму вырабатывать белок под названием фактор VIII самостоятельно. В BioMarin поясняют, что люди с гемофилией А страдают от мутации гена, отвечающего за выработку этого белка, необходимого для свертывания крови.

В августе прошлого года Еврокомиссия выдала Roctavian условное регистрационное удостоверение. В ЕС препарат будет стоить примерно 1,5 млн евро.