FDA одобрило первую заместительную терапию против редкого заболевания

FDA одобрило препарат Lamzede от Chiesi Farmaceutici, пишет The Endpoints News. Это первое средство ферментозаместительной терапии длительного действия для лечения проявлений неневрологического характера у пациентов с легкой и умеренной формой альфа-маннозидоза.

Это заболевание обусловлено недостаточностью ферментов; оно приводит к повреждению клеток из-за накопления богатых маннозой олигосахаридов в органах и тканях организма. Накопление таких сахаров может вызвать помимо прочего рецидивирующие инфекции грудной клетки и уха, потерю слуха, мышечную слабость и проблемы со зрением, скелетом и суставами, а также неврологические проблемы. Компания утверждает, что заболеванию подвержен один из 500 тыс. младенцев.

В настоящее время не существует препаратов для лечения болезни. Lamzede разработан для замещения функции дефектного фермента в организме, нормализации уровней олигосахаридов и предотвращения прогрессирования заболевания.

Lamzede можно применять взрослым и детям, он будет продаваться в США под тем же брендом, что и в Европе, где он был одобрен в 2018 году.

Глава Chiesi Global Rare Diseases, подразделения компании, которое занимается разработкой препаратов от редких заболеваний, Джакомо Кьези заявил, что препарат является «первой и единственной заместительной ферментной терапией, одобренной для лечения альфа-маннозидоза в Соединенных Штатах».

Ранее «ФВ» сообщал, что Chiesi Farmaceutici приобрела ирландскую фармацевтическую фирму Amryt Pharma Plc, которая разрабатывает лекарства для лечения редких заболеваний за 1,48 млрд долл.