FDA одобрило первый препарат для лечения ахондроплазии у детей до 5 лет

FDA расширило показания для препарата компании BioMarin Pharmaceutical Voxzogo. Лекарство теперь можно применять против ахондроплазии у детей в возрасте до пяти лет с открытыми зонами роста. Об этом сообщается на сайте компании.

Voxzogo — единственный одобренный метод лечения детей с ахондроплазией, редким генетическим заболеванием, вызывающим наиболее распространенную форму карликовости. Изначально препарат был одобрен в ноябре 2021 года для педиатрических пациентов в возрасте от пяти лет. Новое одобрение делает препарат доступным для детей младшего возраста и позволяет пациентам и врачам начинать лечение раньше, что потенциально может усилить эффект терапии.

Для ахондроплазии характерно медленное формирование костной ткани, что приводит к непропорционально низкому росту у больных. Это состояние связано с мутацией усиления функции в гене FGFR3, отрицательном регуляторе роста костей.

BioMarin предоставила FDA данные исследования II фазы, в ходе которого Voxzogo испытывался у педиатрических пациентов в возрасте до пяти лет. Исследование продемонстрировало, что препарат показал схожий профиль эффективности и безопасности у молодых и старших пациентов.

Несмотря на то что показания Voxzogo были расширены, препарат пока что одобрен по «ускоренной» процедуре. Дальнейшее полное одобрение лекарства со стороны FDA зависит от дополнительных подтверждающих исследований.

Расширение показаний для Voxzogo произошло всего через несколько месяцев после того, как BioMarin получила одобрение FDA на генную терапию против гемофилии А roxaparvovec-rvox под торговой маркой Roctavian. Одноразовая инфузия стала первой разрешенной генной терапией от гемофилии А.