FDA отозвало регистрацию Pepaxto из-за его неэффективности и небезопасности

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) отозвало регистрацию препарата Pepaxto (melphalan flufenamide), применяемого для лечения множественной миеломы. Об этом говорится в заявлении американского регулятора.

Утверждается, что было выполнено два условия для отзыва одобрения лекарственного средства: во-первых, препарат не показал клиническую пользу от его использования; во-вторых, его эффективность и безопасность не были доказаны в ходе клинических исследований. Биотехнологическая компания Oncopeptides, которой принадлежит Pepaxto, сообщила, что «будет тщательно оценивать решение», принятое FDA.

Разрешение на применение препарата по-прежнему действует в Европейском союзе (ЕС). В Европе melphalan flufenamide продается под торговым наименованием Pepaxtо.

Это первое лекарство, регистрация которого была отозвана FDA в рамках ускоренной процедуры, принятой в 2023 году. Изменения, внесенные в закон FDORA, предоставляют регулятору возможность аннулировать свои решения об одобрении тех или иных неэффективных препаратов в более короткие сроки.

Изъятие Pepaxto с рынка последовало через полгода после того, как FDA направило Oncopeptides предложение о добровольном отзыве своего препарата.

Препарат был одобрен в 2021 году на основе результатов исследования с участием 97 человек с раком костного мозга. Лекарственное средство способствовало уменьшению размеров опухоли у почти четверти испытуемых. Проведение более масштабных клинических испытаний, в которые было вовлечено 495 пациентов, выявило неэффективность и даже опасность его применения – 48% участников из группы, принимавшей Pepaxto, скончались. Показатель летальных исходов в другой группе, принимавшей противоопухолевый иммуномодулятор Pomalyst (pomalidomide), составил 43%.