«Фармасинтез» готовит к выводу на рынок препарат против онкологического заболевания крови

Как сообщил президент группы компаний «Фармасинтез» Викрам Пуния, новый препарат разрабатывался около семи лет, с его появлением в арсенале врачей терапия ХМЛ может значительно улучшиться.

Хронический миелолейкоз — редкое и серьезное опухолевое заболевание крови. Оно возникает из-за генетической поломки, когда части 9-й и 22-й хромосом меняются местами, что приводит к появлению Филадельфийской хромосомы в клетке предшественнице кроветворения. В результате начинается бесконтрольное размножение опухолевых клеток и развитие лейкоза. В России каждый год выявляют около тысячи новых пациентов с ХМЛ. Это заболевание составляет около 15% всех лейкозов у взрослых. Пик заболеваемости приходится на работоспособный, социально активный возраст 50—60 лет.¹

До появления ингибиторов тирозинкиназы диагноз «хронический миелолейкоз» звучал как приговор — большинство пациентов жили всего 3—5 лет. Однако в 2001 году появился лекарственный препарат иматиниб (первый ингибитор тирозинкиназы (ИТК) 1-го поколения), совершивший революцию в лечении ХМЛ. С внедрением в клиническую практику ИТК 1-го поколения, а позже и ИТК 2-го поколения (дазатиниб, нилотиниб, бозутиниб) ХМЛ перешел из смертельного в потенциально излечимое заболевание, и около 90% пациентов с ХМЛ живут десятки лет.²

Ингибиторы тирозинкиназы совершили прорыв в лечении ХМЛ, однако у четверти пациентов при их применении развивается резистентность, связанная с отсутствием или достижением недостаточного ответа или с потерей эффекта на терапию с течением времени.³

Пациенты с ХМЛ получают ИТК в постоянном режиме, что позволяет контролировать заболевание, поэтому крайне актуально обеспечение безопасности терапии пациентов и предотвращение тяжелых угрожающих жизни осложнений. Важной нерешенной медицинской проблемой кроме развития резистентности в лечении ХМЛ являются непереносимость и безопасность ИТК.

Представляются значимыми отличия в безопасности между ИТК. Различные ИТК наряду с общим профилем токсичности, например, гематологической и кожной токсичности, демонстрируют специфические, характерные для того или иного препарата виды осложнений. Специфическим видом токсичности могут быть плевральный выпот, легочная гипертензия, кардиоваскулярные осложнения, гепатотоксичность, окклюзионные поражения артерий, повышение уровня глюкозы в крови, развитие панкреатита, диспепсические явления (диарея, тошнота, рвота). Развитие нежелательных явлений существенно влияет на качество и продолжительность жизни больных ХМЛ. Обеспечение безопасной терапии становится приоритетной задачей на современном этапе терапии ХМЛ.³

Данные, полученные в ходе клинических исследований, позволяют рассматривать вамотиниб как перспективное решение не только для пациентов с резистентностью, но и с непереносимостью предшествующей терапии.⁴

Вамотиниб — российский препарат, разработанный для лечения хронического миелоидного лейкоза у пациентов с резистентностью, включая при мутации T315I, и непереносимостью предшествующей терапии, является пероральным ингибитором тирозинкиназы.⁴

В настоящее время препарат находится на стадии третьей фазы клинических исследований.

Вывод вамотиниба на рынок обеспечит доступность успешного лечения для российских пациентов и станет значительным шагом вперед в борьбе с хроническим миелолейкозом, заключили в ГК «Фармасинтез».

1. Туркина А.Г., Новицкая Н.В., Голенков А.К. и др. Регистр больных хроническим миелолейкозом в Российской Федерации: от наблюдательного исследования к оценке эффективности терапии в клинической практике // Клиническая онкогематология. 2017;10(3):390-401.
2. Tariq I. Mughal, Jerald P. Radich, Michael W. Deininger Chronic myeloid leukemia: reminiscences and dreams, Heamatologica, Vol. 101 No. 5 (2016): May, 2016, p.541—558.
3. Ломаиа Е.Г. Романова Е.Г., Сбитякова Е.И., Зарицкий А.Ю. Эффективность и безопасность ингибиторов тирозинкиназ 2-го поколения (дазатиниб, нилотиниб) в терапии хронической фазы хронического миелолейкоза // Онкогематология. 2013; 2: 22—33.
4. Туркина А.Г., Виноградова О.Ю., Ломаиа Е.Г. PF-114 — ингибитор BCR-ABL: основные результаты клинического исследования 1-й фазы у пациентов с ХМЛ с резистентностью и непереносимостью ингибиторов 2-го поколения или с мутацией Т315I // Гематология и трансфузиология. 2020; ТОМ 65; №1: 50.