На конференции «PROекции будущего» обсудили проблемы лекобеспечения орфанных пациентов

В рамках дискуссионного клуба конференции «PROекции будущего» в Геленджике 24 июня состоялся круглый стол на тему: «Нерешенные проблемы лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями: векторы дальнейшего развития».

Организатором круглого стола выступила Национальная ассоциация больных редкими заболеваниями «Генетика». Модераторы: Светлана Каримова и Елена Красильникова.

В мероприятии приняли участие члены Экспертного совета Комитета Госдумы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям президент Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Светлана Каримова, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» Национального НИИ общественного здоровья им. Н.А. Семашко Елена Красильникова, член Общественной палаты РФ Екатерина Курбангалеева, президент Ассоциации специалистов в области молекулярной медицины и лабораторной медицинской генетики им. Е.И. Шварца профессор Северо-Западного государственного медицинского университета им. И.И. Мечникова Валентина Ларионова, заведующая кафедрой организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики Первого МГМУ им. И.М. Сеченова Роза Ягудина, вице-президент по внедрению новых медицинских технологий «Генериума» Дмитрий Кудлай.

Эксперты обсудили вопросы, необходимые для формирования Национальной стратегии по редким (орфанным) заболеваниям, маршрутизации пациентов, организации лекарственного обеспечения пациентов на федеральном и региональном уровнях, актуальные законодательные инициативы.

Елена Красильникова представила основные положения «дорожной карты», отметила необходимость расширения перечня заболеваний, закрепленных Постановлением Правительства РФ № 403.

«Сегодня мы можем говорить о том, что более 30 орфанных заболеваний, не входящих в данный перечень, имеют зарегистрированную терапию. Крайне важный шаг – дать пациентам возможность лечиться и получать терапию без статуса инвалида», — резюмировала Красильникова.

Валентина Ларионова отметила необходимость повышения профессионального уровня врачей и в т.ч. педагогов медицинских вузов. Обозначила важность правильной диагностики и возможности планового подхода к долгосрочному лечению.

«Вопросы формирования потребности в лекарственных препаратах выходят на серьезный уровень, возрастает цена ошибки, так как появляются сложные и крайне дорогостоящие препараты», — считает Роза Ягудина. В своем выступлении эксперт на примере конкретного кейса спинальной мышечной атрофии (СМА) отметила важные факторы, которые следует учитывать при формировании потребности в лекарственных препаратах:

– как назначаются препараты: решение ВК, учет показаний и противопоказаний, особые группы пациентов;

– приготовление препарата: асептические условия, разведение медицинским работником, условия его отпуска и хранения, в т.ч. температурный режим;

– структура популяции пациентов: размер и возрастные группы, режим дозирования препарата (в случае с препаратами для лечение СМА важен возраст и вес пациента, нагрузочная доза);

– временной горизонт планирования: краткосрочная перспектива в 1 год, горизонт бюджетного цикла (3 года), длительная перспектива (5 лет и более), стоимость ЛП (тип цены, источник цены).

Дмитрий Кудлай затронул множество юридических и практических аспектов насыщения рынка орфанными препаратами. А также высказался о том, какие шаги могут способствовать возвращению инвестиционной привлекательности отрасли и станут толчком для ее дальнейшего развития.

В завершение мероприятия Светлана Каримова отметила, что предложения по результатам круглого стола будут направлены в Госдуму.