Опубликованы данные об эффективности самого дорогого препарата в мире для лечения СМА

Новые промежуточные данные клинических испытаний препарата «Золгенсма», стоимость которого составляет более 2 миллионов долларов, показали, что пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА) испытывают значительный терапевтический эффект, передает Reuters со ссылкой на заявление компании Novartis.

Почти две трети пациентов в возрасте менее шести месяцев в исследовании STR1VE-EU уже смогли достичь развития моторных навыков, не наблюдаемых при естественном течении СМА первого типа — редкого генетического заболевания — при средней продолжительности наблюдения 10 с половиной месяцев.

Ранее более широкое распространение прерарата «Золгенсма» компании Novartis было приостановлено после того, как Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) США запросило дополнительное исследование для изучения эффективности терапии у детей старшего возраста.

Как писал «ФВ», на территории России Novartis начала регистрацию препарата «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в июле 2020 года, информация об этом появилась на сайте государственного реестра Минздрава.

Препарат генной терапии вводится пациентам, страдающим от спинальной мышечной атрофии, один раз. «Золгенсма» компании Novartis считается одним из самых дорогих в мире — его цена может достигать 2,125 млн долларов.

Для лечения спинальной мышечной атрофии в России в 2019 году был одобрен препарат «Спинраза» компании «Биоген», а статус орфанного препарата ему был присвоен в 2020 году.

Кроме того, компания Roche подала заявку на регистрацию препарата рисдиплам для лечения СМА в марте 2020 года. Отмечалось, что после одобрения препарат станет первым пероральным лекарством от СМА для амбулаторного применения.